在呼吸疾病的领域中，非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）一直是一个棘手的难题。这是一种慢性、进行性且不可逆的肺部结构损伤性疾病，全球约有超 5 亿人受其影响，堪称继哮喘和慢阻肺之后的 “第三大慢性肺病”。患者长期遭受慢性咳嗽、大量咳痰、反复肺部感染和急性加重的折磨，生活质量严重下降，肺功能也逐步恶化。此前，临床治疗手段有限，主要依赖抗生素、祛痰药、支气管扩张剂等对症处理，无法从根本上阻止疾病的进展。
然而，2025 年 8 月 12 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Insmed 公司研发的 Brinsupri（brensocatib），为 NCFB 患者带来了新的希望。Brinsupri 作为全球首个获批用于 NCFB 治疗的药物，也是首款口服 DPP1 抑制剂，其作用机制极具创新性。DPP1 存在于中性粒细胞中，在 NCFB 患者体内，它过度激活多种中性粒细胞丝氨酸蛋白酶，如 NE、PR3、CatG 等，这些酶大肆破坏肺组织，加剧炎症反应，成为疾病进展的 “罪魁祸首”。Brinsupri 精准出击，抑制 DPP1 的活性，有效减少蛋白酶的活化，从根源上遏制慢性气道炎症，降低急性加重风险，延缓肺功能恶化。
这一创新药物的获批并非偶然，是基于两项高规格的临床研究。Ⅲ 期 ASPEN 研究和 Ⅱ 期 WILLOW 研究的结果均发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》。ASPEN 研究是一项为期 52 周的全球多中心试验，结果显示，10mg 组较安慰剂降低年急性加重率 21.1%，25mg 组降低 19.4%，同时显著延长首次急性加重时间，提高治疗期间无急性加重患者比例，25mg 组在第 52 周时，经支气管扩张剂后的 FEV₁下降速度明显减缓，充分证明了药物对肺功能的保护作用。WILLOW 研究为期 24 周，其主要终点首次肺部急性加重时间的结果与 ASPEN 一致，进一步验证了 Brinsupri 的疗效。
在安全性方面，ASPEN 试验表明，Brinsupri 整体安全性良好，大多数不良事件为轻至中度。常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压等。虽然有部分不良反应需要关注，如皮肤反应需定期皮肤科随访，牙龈与牙周问题提醒患者加强口腔卫生和牙科检查，治疗期间要避免活疫苗接种等，但总体而言，其安全性是可控的。
目前，Insmed 公司已向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品监管局（MHRA）提交上市申请，日本也计划在 2025 年内提交注册申请。随着 Brinsupri 在全球的逐步布局，相信会有更多的 NCFB 患者从中受益，摆脱疾病的阴霾，重获自由呼吸的生活。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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