在人体复杂的免疫系统中，补体系统犹如一把双刃剑，正常情况下，它能助力清除病原体，维护机体健康；但在某些疾病状态下，补体系统却会 “失控”，转而攻击自身组织，成为健康的 “破坏者”。阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）这一罕见且危及生命的血液疾病，便是补体系统异常激活的 “受害者”。
PNH 患者体内，红细胞仿佛失去了 “保护罩”，遭受补体系统的无情攻击，导致红细胞大量破裂，即溶血现象。这种溶血不仅会引发严重的贫血症状，还可能导致血栓形成以及骨髓功能受损，极大地影响患者的生活质量与生命健康。
EMPAVELI（pegcetacoplan）的出现，犹如一道精准的 “激光束”，直击补体系统的关键靶点 —— 补体蛋白 C3。其独特的作用机制在于，能紧密地与 C3 蛋白结合，如同给 C3 加上了一把 “锁”，使其无法正常裂解为 C3a 和 C3b。而这一裂解过程，恰恰是补体系统激活并启动攻击红细胞的关键步骤。通过阻断 C3 的裂解，EMPAVELI 成功地在源头上遏制了补体系统的过度激活，有效阻止了血管内溶血（红细胞在血液循环中被破坏）和血管外溶血（红细胞在脾脏、骨髓或肝脏等器官被巨噬细胞分解）。
与传统治疗手段不同，EMPAVELI 是目前唯一一种专门针对 C3 靶点的治疗药物，这种精准的靶向治疗，能够全面阻止红细胞的两种主要破坏途径，为 PNH 患者带来了从根本上控制病情的希望，也为罕见病治疗领域开辟了一条崭新的精准治疗路径。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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