FDA加速批准Voxzogo治疗5岁及以上儿童软骨发育不全症
FDA授予加速审批Voxzogo（vosoritide）注射液， 用于5岁及以上具有开放骨骺（生长板）的患有软骨发育不全症（侏儒症）的儿童患者的线性生长加速。
该批准基于评估Voxzogo有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段研究的结果，以及该第三阶段研究的开放标签扩展。该研究招募了121名5至14.9岁患有软骨发育不全的儿童。安慰剂组和Voxzogo组的基线平均AGV分别为4.06cm/年和4.26cm/年。在第52周，安慰剂治疗患者的AGV从基线改变为-0.17cm/年，Voxzogo治疗患者改变为1.40cm/年，导致AGV统计学显著改善，有利于Voxzogo。在为期52周的双盲、安慰剂对照和三期研究后，最初随机分配给Voxzogo的58名受试者参与了开放标签扩展。
此前，欧盟批准Voxzogo(Vosoritide )注射剂用于治疗2岁至生长板闭合的儿童软骨发育不全。值得一提的是，Voxzogo(vosoritide )是欧洲批准用于治疗儿童软骨发育不全的第一类药物。
软骨发育不全症( achondroplasia )是人类最常见的矮小型(侏儒症常见亚型)，其特点是软骨内骨化迟缓，导致长骨、脊柱、颜面和颅底不成比例短而结构紊乱。这是由成纤维细胞生长因子受体3基因( FGFR3)变异引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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