最近，欧盟委员会批准了Agamree (vamorolone，瓦莫罗酮)口服混悬液上市，该药物可以用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。Agamree是由Santhera公司研发的生产的。
10月27日，FDA批准Agamree用于2岁以上患者的DMD治疗。早前，Agamree就被认定为美国杜氏肌营养不良症的孤儿药和罕见儿童疾病。
杜氏肌营养不良症( DMD )是最常见的肌营养不良症，是由编码肌营养不良指令的基因改变或突变引起的。
皮质类固醇，模拟激素皮质醇的作用，是DMD常用的抗炎药物之一，如泼尼松、EMFLaza(Deflazacort )。人们认为通过缓解炎症有助于保护肌肉组织，但长期使用会带来较为严重的副作用。Agamree这种新的皮质类固醇，称为游离皮质类固醇，其目的是最大限度地发挥皮质类固醇的作用，同时将副作用降至最低。
皮质醇和皮质类固醇通过与皮质醇受体相互作用而发挥作用，激活广泛的细胞通路。这些途径中有的会引起抗炎作用，有的会引起不希望的副作用。Agamree通过促进抗炎途径与皮质醇受体相互作用，但避免了传统皮质类固醇不良反应的相关途径。
例如，Agamree和其他皮质类固醇一样，抑制参与炎症驱动的NF-kB途径。另外，在稳定细胞膜的同时，也有助于防止反式活化。 这是与其他皮质类固醇一起出现的基因活性增加，被认为是副作用的原因。Agamree还可以通过阻断一种叫做盐皮质激素受体的蛋白质的活性来保护DMD的心脏功能，但这在这种其他药物中还没有观察到。
欧洲委员会针对该药物的决定遵循欧洲方面的最新建议，得到了pivotal VISION-DMD研究和3个开放标签研究结果的支持。
在VISION-DMD中，接受Agamree治疗的患者平均保持与接受安慰剂治疗的患者相似的生长，而接受皮质类固醇泼尼松治疗的患者平均发生生长发育障碍。此外，24周后从泼尼松转化为Agamree的人们，平均来说，在研究的剩余时间里可以恢复身高的增长。
与皮质类固醇不同，在48周的临床研究中，Agamree没有导致脊柱骨代谢和骨矿化的减少。
经欧洲委员会批准，将Agamree用于欧盟患者强调优于传统皮质类固醇的安全性和耐受性，包括对骨骼健康和生长的益处。
(责任编辑：编辑露露)
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