1.复发/难治性多发性骨髓瘤新药Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)
Carvykti是一种B细胞成熟抗原(BCMA)导向的遗传修饰自体嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，适用于治疗经过4次或更多次既往治疗(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体)后复发或难治性多发性骨髓瘤的成人。治疗以单剂量输注的形式提供，在1个输注袋中含有CAR阳性活T细胞的悬浮液。批准是基于来自开放标签、单组、1b/2期carty tude-1研究的数据，其中98%的患者对一次性治疗有反应。
2.冷凝集素病新药Enjaymo (sutimlimab-jome)
Enjaymo是一种IgG4单克隆抗体，是第一种被批准用于减少患有冷凝集素病(CAD)(一种罕见的自身免疫性溶血性贫血)的成人因溶血导致的红细胞输注需求的治疗方法。批准是基于3期CARDINAL研究的数据；54% (n=13/24)的患者达到复合主要终点(定义为血红蛋白(Hgb)自基线增加至少2g/dL，或在26周治疗评估时间点达到至少12g/dL的Hgb水平，且第5至26周没有输血或任何其他CAD相关治疗)。通过静脉输注进行治疗。
3.阿片类药物过量治疗新药盐酸纳美芬（Nalmefene）注射液
FDA批准了Purdue制药的盐酸纳美芬注射液，用于完全或部分逆转由天然或合成阿片类药物引起的阿片类药物作用，包括呼吸抑制，以及管理已知或疑似阿片类药物过量。 该药物之前以 Revex (Baxter) 品牌销售，但于 2008 年停产。该产品预计将于 2022 年年中上市。 在新闻稿中，Purdue表示将无偿分发该药物。
4.因丙酮酸激酶缺乏引起的溶血性贫血新药Pyrukynd (mitapivat)
Pyrukynd 是一流的口服选择性丙酮酸激酶 (PK) 激活剂，适用于治疗 PK 缺乏症成人溶血性贫血，这是一种由 PKLR 基因突变引起的罕见遗传性疾病。 该批准是基于两项3期研究 ACTIVATE 和 ACTIVATE-T 的数据，该研究分别评估了未定期输血和定期输血的 PK 缺乏症成人的mitapivat。来自ACTIVATE的结果显示，40% (n=16)接受mitapivat治疗的患者有血红蛋白反应。来自 ACTIVATE-T 的结果显示，33% (n=9) 接受mitapivat治疗的患者有输血减少反应。口服治疗是第一个批准用于 PK 缺乏症的疾病缓解疗法。
5.伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化新药Vonjo (pacritinib)
Vonjois获得FDA的加速批准，适用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L 的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。这是第一个获批的专门针对细胞减少性骨髓纤维化的疗法。口服激酶抑制剂是根据3期PERSIST-2 试验的数据获得批准的。在接受 pacritinib 且血小板计数低于 50×10⁹/L 的31名患者中，研究结果显示，29% 的患者在第 24 周时脾脏体积减少至少 35%，而接受最佳可用治疗的患者为 3.1%（包括ruxolitinib、观察等待和羟基脲）。
(责任编辑：编辑露露)
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