骨髓纤维化是一种骨髓增殖性疾病，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。
2022年2月，美国FDA批准Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）上市，用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。这是首个专门针对成人细胞减少骨髓纤维化治疗的药物。
Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，所以可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。
批准是基于一项关键性三期PERSIST-2研究的结果。在接受一天两次200mg Vonjo治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少了至少35%，而接受目前可用最佳疗法患者的脾脏体积仅减少了3%。此外，23%的患者总症状评分至少降低了50%，活性对照组中的数据为13%。
该药物的安全性与耐药性方面，不良事件一般为低级别，最常见的不良反应为腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿等。
(责任编辑：编辑露露)
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