山德士公司在美国率先推出Esbriet仿制药，用于特发性肺纤维化( IPF )患者的治疗。
在此之前，2014年10月，Esbriet (吡啶酮)得到美国FDA的批准，用于特发性肺纤维化( IPF )的治疗。 在2020年
FDA授予了Esbriet治疗UILD的孤儿药物资格( ODD )和划时代的药物资格( BTD )。
Esbriet批准特发性肺纤维化治疗基于期临床试验数据。 这是全球70多个临床中心开展的国际性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照期试验，入组的患者为进行性纤维化UILD成人患者(年龄18-85岁)，这些患者显示预测的力肺活量( FVC ) 45%，预测的一氧化碳扩散能力( DLco ) 30%，过去12个月高分辨率CT纤维化) 10%，评价了Esbriet对安慰剂的疗效和安全性。
该试验代表了专门分组的进行性UILD患者的首次随机对照试验。 结果与安慰剂相比，Esbriet明显延缓疾病进展，支持对包括FVC在内的多种肺功能参数的疗效。 具体地说，治疗24周内，用家用肺活量仪( home spirometry )测定，Esbriet组预测的FVC中位变化为-87.7mL(Q1-Q3-338.1至148.6 )、安慰剂组为-157.1mL(-370.9至70.1 )。 治疗24周内，现场肺活量仪( site spirometry )检测Esbriet组预测的FVC平均变化低于安慰剂组(治疗差异： 95.3mL )p=0.002 )。 DLco和6分钟步行(6MWD )测试结果均有利于Esbriet。 在这个实验中，UILD患者Esbriet的安全性和耐受性与特发性肺纤维化( IPF )患者期试验观察到的相似，与治疗相关的最常见治疗过程中出现的不良事件( TEAE )为胃肠疾病) Esbriet组占47%，安慰剂组26% )、疲劳( 13 ) vs10 )、皮疹( 10 ) vs7 )。
与安慰剂相比，Esbriet治疗与小肺功能和运动能力损失相关。 这些结果表明，进行性纤维化UILD患者可能从Esbriet治疗中获益。
值得注意的是，Esbriet仿制药的出现大大降低了患者用药成本。特发性肺纤维化是一种进行性罕见疾病，无法治愈，可使患者发生不可逆的肺部瘢痕，导致呼吸困难。 IPF主要影响50岁以上的成人，常见于男性，约有140，000名美国人患有IPF，治疗除可使用延缓瘢痕组织形成的药物外，一般建议患者保持适度运动、良好饮食，并按规定使用氧疗。
(责任编辑：编辑露露)
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