Silmitasertib获FDA用于治疗髓母细胞瘤的孤儿药指定
Senhwa Biosciences 是一家专注于肿瘤、罕见疾病和新型冠状病毒一流疗法的药物开发公司，宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 Silmitasertib 孤儿药物指定 (ODD)， Silmitasertib 是一种高度选择性的酪蛋白激酶 2 (CK2) 抑制剂，用于治疗成神经管细胞瘤患者。
“我们很高兴收到 Silmitasertib 用于治疗髓母细胞瘤的 ODD，这是一种罕见的严重儿科疾病，尚无批准的靶向疗法。ODD 代表了一个重要的监管里程碑，有可能加快一种有效且选择性的酪蛋白激酶 2 (CK2) 抑制剂 的临床开发。” Senhwa Biosciences 首席医疗官John Soong博士说。
髓母细胞瘤是儿童最常见的癌性脑肿瘤，但目前尚无靶向治疗。除 ODD 外， Silmitasertib 分别于2021年8 月 17 日和2020 年 7 月 6日获得美国 FDA 的快速通道指定和罕见儿科疾病（ RPD ）指定。如果符合 RPD 指定的某些标准，Senhwa 将有资格获得可转让的优先审查券 (PRV)。PRV 允许其接受者对其任何一种新药产品进行从十个月到六个月的快速审查过程。
关于 Silmitasertib
Silmitasertib 是一种一流的小分子药物，靶向 CK2 通路并充当 CK2 抑制剂。迄今为止的临床研究表明，CX-4945 在人类中具有良好的耐受性。除 COVID-19 外， Silmitasertib 目前正在针对成人和儿童复发/晚期或转移性癌症的多个肿瘤学项目进行开发。迄今为止，已完成 Silmitasertib 在癌症患者中的三项 I 期试验和一项 II 期试验；目前，有两项正在进行的 Silmitasertib II 期研究。美国 FDA 授予 Silmitasertib 关键药物指定：2016年12 月治疗胆管癌的孤儿药指定，2020 年 7 月治疗成神经管细胞瘤的罕见儿科疾病快速通道指定；2021 年 8 月用于治疗复发性 Sonic Hedgehog 驱动的成神经管细胞瘤和 eIND。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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