FDA批准IMX-110用于横纹肌肉瘤的罕见儿科疾病指定
根据 Immix Biopharma 的新闻稿， FDA 已批准 IMX-110 用于治疗儿科横纹肌肉瘤患者的罕见儿科疾病指定。
IMX-110 是一种组织特异性治疗剂，旨在以传统治疗剂的 3 至 5 倍的速度在预期治疗部位累积，已获得治疗软组织肉瘤的孤儿药指定。罕见儿科疾病名称旨在治疗严重和危及生命的疾病，这些疾病主要影响 18 岁或以下的儿童，在美国影响不到 200,000 人。
“我们很高兴 FDA 承认迫切需要对患有这种毁灭性疾病的儿童进行安全有效的治疗，” Immix Biopharma 首席执行官 Ilya Rachman 医学博士在新闻稿中说。“我们对软组织肉瘤的 1b/2a 期临床数据感到鼓舞。”
横纹肌肉瘤是一种高级别的恶性肿瘤，是儿童和青少年人群中最常见的软组织肉瘤，但很少发生在成人中。目前，美国约有 20,000 名儿童被诊断出患有横纹肌肉瘤，高危儿童的 5 年生存率在 20% 至 30% 之间，其中癌症在体内广泛扩散。
横纹肌肉瘤有 4 种主要类型：胚胎型、肺泡型、多形性和梭形细胞或硬化型。一些遗传条件会增加儿童横纹肉瘤的风险，包括 Li-Fraumeni 综合征、1 型神经纤维瘤病和 Noonan 综合征。体征和症状可能包括肿块或肿胀，持续增长或不会消失；交叉眼睛或眼睛凸出；头痛; 排尿困难；或尿液中的血液。
“IMX-110是一种组织特异性治疗剂，可同时攻击肿瘤微环境的所有三个组成部分，切断肿瘤与其代谢和结构支持之间的关键生命线，”拉赫曼在新闻稿中说。“我们相信， SMARxT 平台产生的组织特异性疗法代表了传统‘单靶点、单突变’开发模型的独特替代方案。”
(责任编辑：香港祺昌药业)
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