AYVAKYT获CHMP积极意见，用于肥大细胞增多症
Blueprint Medicines宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议扩大AYVAKYT(avapritinib) 的当前适应症包括单一疗法，用于治疗患有侵袭性全身性肥大细胞增多症 (ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤 (SM-AHN) 或肥大细胞白血病 (MCL) 的成年患者，至少经过一次全身治疗。
CHMP 的意见基于 1 期 EXPLORER 试验和 2 期 PATHFINDER 试验的结果，其中 AYVAKYT 在各种疾病亚型的晚期 SM 患者中显示出持久的临床疗效，并且具有普遍良好的耐受性安全性。
关于 AYVAKYT (avapritinib)
AYVAKYT (avapritinib) 是一种激酶抑制剂，获得欧盟委员会批准，用于治疗携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 成人。该药物的品牌名称为 AYVAKIT，在美国被批准用于治疗具有 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除或转移性 GIST 的成人，以及用于治疗患有晚期 SM 的成人，包括侵袭性 SM（ASM )、SM-AHN 和肥大细胞白血病 (MCL)。 它还在中国大陆以 AYVAKIT 品牌名称获批用于治疗具有 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除或转移性 GIST 的成人，并在香港和香港获批和台湾用于治疗携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性 GIST 成人。
Blueprint Medicines 正在全球范围内开发 AYVAKYT/AYVAKIT，用于治疗晚期和非晚期 SM。欧盟委员会授予 AYVAKYT 治疗 GIST 和肥大细胞增多症的孤儿药资格。美国食品和药物管理局 (FDA) 授予 AYVAKIT 突破性疗法认定，用于治疗中度至重度惰性 SM。
关于系统性肥大细胞增多症
系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种由 KIT D816V 突变驱动的罕见疾病。肥大细胞不受控制的增殖和活化会导致各种 SM 患者出现慢性、严重且通常无法预测的症状。绝大多数受影响的人患有非晚期（惰性或冒烟）SM，其症状会导致对生活质量产生深远的负面影响。少数患者患有晚期 SM，其中包括一组高危 SM 亚型，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大细胞活化症状外，晚期 SM 还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和存活率低有关。
尽管接受了多种对症治疗，但包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛在内的衰弱症状通常在所有形式的 SM 中持续存在。患者经常生活在对严重的、意想不到的症状的恐惧中，工作或进行日常活动的能力有限，并且隔离自己以防止不可预测的触发因素。目前没有获批可治疗 SM 选择性抑制 D816V 突变 KIT 的疗法。
(责任编辑：香港祺昌药业)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
