CARVYKTI获批用于治疗难治性多发性骨髓瘤患者
全球生物技术公司Legend Biotech Corporation公司近日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA)已批准其第一个产品 CARVYKTI （ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel），用于治疗已接受过四种或多种先前治疗线的复发或难治性多发性骨髓瘤（ RRMM ）成人，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
CARVYKTI是一种嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法，具有两种靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的单域抗体，并作为一次性输注给药，推荐剂量范围为 0.5 至 1.0 x 10每公斤体重6 个CAR 阳性活 T 细胞。在关键的 CARTITUDE-1 研究中，RRMM 患者（n=97）观察到深度和持久的反应，总体反应率（ORR）高达 98%（95% 置信区间 [CI]：92.7-99.7），包括78% 的患者达到严格的完全缓解。在 18 个月的中位随访中，中位缓解持续时间 (DOR) 为 21.8 个月。
CARVYKTI 的安全信息包括关于细胞因子释放综合征 (CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)、帕金森症和格林巴利综合征、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征 (HLH/MAS) 和长期和/或复发性血细胞减少症。警告和注意事项包括长期和复发性血细胞减少、感染、低丙种球蛋白血症、超敏反应、继发性恶性肿瘤以及对驾驶和使用机器能力的影响。最常见的不良反应（≥20%）是发热、CRS、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染病原体不明、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血障碍、便秘和呕吐。
多发性骨髓瘤影响一种称为浆细胞的白细胞，这种白细胞存在于骨髓中。该病到目前仍然是一种无法治愈的疾病，既然是经过大量预处理的患者仍然面临预后不佳且治疗选择有限的问题。CARVYKTI有可能成为需要长期、无治疗间隔的患者的有效治疗选择。
关于CARVYKTI（Ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）：CARVYKTI 是一种针对 BCMA 的转基因自体 T 细胞免疫疗法，它涉及用编码嵌合抗原受体（ CAR ）的转基因重新编程患者自身的 T 细胞，该受体可识别和消除表达 BCMA 的细胞。BCMA 主要在恶性多发性骨髓瘤 B 系细胞以及晚期 B 细胞和浆细胞表面表达。CARVYKTI CAR 蛋白具有两种靶向 BCMA 的单域抗体，旨在赋予对人类 BCMA 的高亲和力。在与表达 BCMA 的细胞结合后，CAR 会促进 T 细胞的活化、扩增和靶细胞的消除。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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