Biomea Fusion发布BMF-219治疗糖尿病的临床前数据
Biomea Fusion是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发不可逆小分子以治疗和改善遗传定义的癌症和代谢疾病患者的生活，今天宣布 BMF-219 在 Zucker 糖尿病脂肪 (ZDF) 大鼠和链脲佐菌素诱导的糖尿病 (STZ) 2 型糖尿病动物模型中显示出显着的活性。
功能性 β 细胞群的丧失是两种类型糖尿病自然病程的核心组成部分——1 型糖尿病（由自身免疫功能障碍介导）和 2 型糖尿病（由代谢功能障碍介导）。β细胞存在于胰腺中，负责胰岛素的合成和分泌。胰岛素是一种激素，可以帮助身体利用葡萄糖作为能量并帮助控制血糖水平。在糖尿病患者中，β 细胞的数量和功能减少，导致胰岛素分泌不足和高血糖。Menin 被认为是 Beta 细胞更新/Beta 细胞生长的制动器，支持抑制menin 可导致正常健康Beta 细胞再生的观点。尤其，先前已经表明，在糖尿病动物模型中，已经观察到敲除负责产生menin (MEN1) 的基因可产生显着的血糖控制。基于这些和其他科学发现，Biomea 探索了将 Menin 抑制作为永久停止或逆转 2 型糖尿病进展的可行治疗方法的潜力。
Biomea 专注于 2 型糖尿病、β 细胞功能障碍和 β 细胞质量损失的标志，进行了 ZDF 和 STZ 实验，以测量 BMF-219 对治疗 2 型糖尿病的潜在影响。在这两种模型中，BMF-219 仅在治疗两周后就能使大多数动物的葡萄糖水平正常化。值得注意的是，尽管 BMF-219 被完全冲洗掉，但大部分效果仍然保持。Biomea 认为，这些结果表明，新型 Menin 抑制剂具有作为 2 型糖尿病突破性治疗方法的临床潜力。两项研究的详细评论将提交给即将召开的科学会议。该公司打算在本季度与监管机构举行会议，讨论第 1/2 阶段研究的计划。
“我们是一个以患者为中心的组织，我们旨在治愈。” Biomea Fusion 首席执行官兼董事长 Tom Butler 说：“我们看到了 Menin 与代谢疾病的相关性，并被迫探索我们的不可逆 Menin 抑制剂为患者造福的潜力。我们现在已经使用标准的临床前模型来验证糖尿病治疗，并对我们观察到的反应感到兴奋。我们已经证明，在多种动物模型中，使用 Biomea 的不可逆性脑蛋白抑制剂 BMF-219 对糖尿病的进展具有显着影响。在我们的研究中，我们能够通过预期的 β 细胞重新增殖证明葡萄糖水平的正常化和高血糖症的逆转，这并不容易实现。最为显着地，即使没有进一步给药 BMF-219，该效果也能在研究期间持续。我们现在正在准备 IND 以支持启动临床试验，以探索 BMF-219 对糖尿病患者的潜在益处。”
(责任编辑：香港祺昌药业)
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