新药Tavneos治疗ANCA相关血管炎获得CHMP的建议批准治疗

Tavneos治疗ANCA相关血管炎获得CHMP的正面意见

 

    Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (VFMCRP) 公司近期宣布，欧洲药品管理局 (EMA)  已建议批准 Tavneos (avacopan) 与利妥昔单抗或环磷酰胺方案联合用于治疗患有严重、活动性肉芽肿和多血管炎的成年患者(GPA) 或显微镜下多血管炎 (MPA)，这是 ANCA 相关血管炎的两种主要形式。

 

    ANCA 相关血管炎是一种全身性疾病，其中补体通路的过度激活进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏。这会导致以肾脏为主要目标的器官损伤和衰竭，如果不治疗会致命。目前，ANCA 相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗）的疗程，并结合长期每天服用糖皮质激素（类固醇），这可能与包括死亡在内的重大临床风险有关从感染。

 

    CHMP 的建议是预计欧盟委员会将在 2022 年第一季度最终批准，这一正面意见可以让Tavneos成为治疗治疗患有严重、活动性肉芽肿和多血管炎的成年患者(GPA) 或显微镜下多血管炎 (MPA)的新标准，而且很有希望帮助这些患者过上更健康的生活。

 

    CHMP 的积极意见基于一项完整的多项试验开发计划，最终得出了在 20 个国家的 331 名 ANCA 相关血管炎患者中进行的关键 III 期试验 ADVOCATE 的结果，将包括 Tavneos在内的治疗方案与当前的护理标准进行了比较，使用高剂量糖皮质激素的治疗??方案。根据伯明翰血管炎活动评分 (BVAS) 的评估，该研究在 26 周时达到了疾病缓解和在 52 周时持续缓解的主要终点。Avacopan 方案在第 52 周显示优于标准护理，并显示肾脏改善。

 

    Tavneos 也在近期已被美国FDA批准作为成人严重 ANCA 相关血管炎患者标准治疗的辅助治疗，以及日本厚生劳动省用于治疗 GPA 和 MPA 患者。 

 

关于Tavneos  (avacopan)

 

    Tavneos  (avacopan) 是一种口服小分子，是补体 C5a 受体 C5aR1 的选择性抑制剂。通过精确阻断促炎补体系统片段的受体（C5aR），C5a 在破坏性炎症细胞（如血液中性粒细胞）上，Tavneos ?阻止这些细胞对 C5a 激活做出反应的能力，这被称为炎症的驱动因素。此外，Tavneos 仅对C5aR1 的选择性抑制使有益的 C5a1 途径通过正常运作的 C5L2 受体离开。

 

    美国食品和药物管理局已授予 Tavneos 孤儿药资格，用于治疗 ANCA 相关的血管炎、C3G 和非典型溶血性尿毒症综合征。欧盟委员会已授予 Tavneos 孤儿药品指定，用于治疗两种形式的 ANCA 血管炎：显微镜下多血管炎和肉芽肿性多血管炎（韦格纳肉芽肿）以及 C3G。

 

(责任编辑：香港祺昌药业)