C4 Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进靶向蛋白质降解科学以开发新一代小分子药物药物和改变疾病的治疗方式，近日宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 CFT8634 用于治疗软组织肉瘤的孤儿药指定 (ODD)。
“滑膜肉瘤患者目前的治疗选择有限。在化疗一线治疗后，其益处通常是有限的持久性，转移性滑膜肉瘤患者往往表现不佳。FDA 决定授予 CFT8634 孤儿药资格，这是对我们的靶向蛋白质降解剂在解决患者及其家人面临的这一严重未满足的医疗需求方面的潜力的重要认可，”C4 Therapeutics 的负责人 Adam Crystal医学博士说。
CFT8634 是一种针对 BRD9 的 BiDAC? 降解剂，用于治疗依赖 BRD9 的癌症，包括滑膜肉瘤和 SMARCB1 缺失的癌症。BRD9 被认为是“不可治疗的”靶点，因为 BRD9 溴结构域的抑制剂对治疗这些癌症无效。然而，C4T 的 TORPEDO 利用该平台发现了 CFT8634，这是一种 BRD9 的口服生物可利用的选择性降解剂。与 BRD9 抑制不同，BRD9 降解在滑膜肉瘤的临床前模型中是有效的。2021 年 12 月，FDA 批准了 C4T 的 CFT8634 研究性新药（IND）申请，以继续对滑膜肉瘤和 SMARCB1-null 实体瘤患者进行拟议的 1/2 期试验。该试验仍有望在 2022 年上半年开始对患者进行给药。
关于 C4 Therapeutics：C4 Therapeutics (C4T)是一家临床阶段的生物制药公司，致力于实现靶向蛋白质降解科学的承诺，以创造改变患者生活的新一代药物。C4T 正在利用其 TORPEDO 平台有效地设计和优化小分子药物，利用人体的天然蛋白质回收系统快速降解引起疾病的蛋白质，提供克服耐药性、药物不可药物靶点和改善患者预后的潜力。C4T 正在向临床推进多个靶向肿瘤学项目，并扩大其研究平台，为难治性疾病提供下一波药物。
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