目的
恶性血管周围上皮样细胞肿瘤 (PEComa) 是一种罕见的侵袭性肉瘤，尚未获得批准的治疗方法。据我们所知，这项 II 期、单臂、注册试验是该疾病的第一个前瞻性临床试验，旨在研究雷帕霉素抑制剂nab-西罗莫司（AMPECT，NCT02494570）的哺乳动物靶标的安全性和有效性。
患者和方法
恶性 PEComa 患者接受nab- sirolimus 100 mg/m 2静脉内治疗，每周一次，为期 2 周，以 3 周为周期。主要终点是通过独立放射学审查评估的客观反应率。关键的次要终点包括反应持续时间、无进展生存期和安全性。一个关键的探索性终点是肿瘤生物标志物分析。
结果
34 名患者接受了治疗（安全性可评估），31 名患者的疗效可评估。总体反应率为 39%（31 人中的 12 人；95% CI，22 至 58 人），1 人完全反应，11 人部分反应，52%（31 人中的 16 人）病情稳定，10%（31 人中有 3 人）有进行性疾病。反应起效迅速（第 6 周为 67%）且持久。中位响应持续时间为 2.5 年，但未达到中位响应持续时间，12 位响应者中有 7 位正在接受治疗（范围 5.6-47.2+ 个月）。31 名患者中有 25 名进行了肿瘤突变分析：9 名TSC2突变患者中有 8 名 (89%)获得了确认的缓解，而 16 名患者中有2 名 (13%) 没有TSC2突变（P< .001）。中位无进展生存期为 10.6 个月（95% CI，5.5 个月至未达到），中位总生存期为 40.8 个月（95% CI，22.2 个月至未达到）。大多数与治疗相关的不良事件为 1 级或 2 级，并且在长期治疗中是可控的。没有发生≥ 4 级的治疗相关事件。
结论
nab-西罗莫司对恶性 PEComa 患者有效。反应率、反应持久性、疾病控制率和安全性特征支持白蛋白-西罗莫司作为代表该疾病的一种重要的新治疗选择。
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