瑞典Orphan Biovitrum AB (publ) 和 Apellis Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会 (CHMP) 已通过积极意见，推荐 Aspaveli(pegcetacoplan) 上市，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH) 成人患者，这些患者在接受 C5 抑制剂治疗至少三个月后出现贫血。
PNH 是一种罕见的、慢性的、危及生命的血液疾病，其中不受控制的补体激活导致通过血管内和血管外溶血破坏携氧红细胞。PNH 的特点是血红蛋白持续偏低，可导致频繁输血和严重疲劳等虚弱症状。根据一项回顾性和横断面研究，尽管 C5 抑制剂治疗后溶血活性有所改善，但大约 72% 的 C5 治疗患者仍然贫血。
Sobi研发主管兼首席医疗官Ravi Rao表示：“今天 CHMP 的积极意见对于整个欧洲的PNH 患者来说是一个重要的里程碑。“我们希望改变罕见病患者的生活，如果 Aspaveli 获得欧盟委员会的批准，它将为患者和治疗医师提供一类新的补充药物，用于治疗 PNH。”
正面意见基于头对头 3 期 PEGASUS 研究的结果，该研究在 16 周时评估了 Aspaveli 与依库珠单抗相比，在接受依库珠单抗治疗后仍持续贫血的 PNH 成人患者中的疗效和安全性。结果于2021年3 月发表在《新英格兰医学杂志》上。
Apellis 首席医疗官Federico Grossi医学博士说：“在我们最近获得美国批准的基础上，积极的 CHMP 意见使我们更接近于将这种重要的治疗方法带给整个欧洲的患者。如果获得批准，Aspaveli 有可能重新定义 PNH 患者的治疗方法。”
Aspaveli 是 pegcetacoplan 的欧洲商品名，在美国被称为 Empaveli，在美国被批准用于治疗成人 PNH。
关于 PEGASUS 研究
PEGASUS 是一项多中心、随机、头对头的 3 期研究，涉及 80 名阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 成人。本研究的主要目的是确定 Aspaveli/Empaveli（pegcetacoplan）与依库珠单抗相比的有效性和安全性。
关于 Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)
Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan) 是一种靶向 C3 疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是身体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发生和进展。疾病。Empaveli在美国获批用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH)。欧洲药品管理局人用药品委员会 (CHMP) 对 Aspaveli 用于治疗用 C5 抑制剂治疗至少三个月后出现贫血的成人 PNH 采取了积极的意见。CHMP 的正面意见现在提交给欧盟委员会以做出批准决定。该疗法还在针对血液学、肾脏病学和神经病学领域的其他几种罕见疾病进行研究。
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