Maralixibat 减少回肠末端胆汁酸的重吸收，用于治疗 Alagille 综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。
Maralixibat 是一种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，适用于治疗 1 岁及以上 Alagille 综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。
ALGS是一种罕见的遗传性肝脏疾病，在美国影响2000-2500名儿童。ALGS由胆管异常引起，可导致进行性肝病。胆管异常或狭窄会导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并阻止肝脏正常工作。ALGS的胆汁淤积与瘙痒相关。瘙痒是与ALGS相关的最常见和最严重的症状之一，也是ALGS患者进行肝移植的最常见指征之一。
值得一提的是，Livmarli是第一个也是唯一一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物，将为ALGS治疗模式带来一个有意义的转变。Livmarli通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予Livmarli治疗ALGS的罕见儿科疾病资格（RPDD）和突破性药物资格（BTD）。
剂量：推荐剂量为每天一次 380 微克/公斤，在一天的第一餐前 30 分钟服用。起始剂量为每天一次口服 190 微克/公斤，1 周后应增加至每天一次 380 微克/公斤，如耐受。
剂量：口服溶液 9.5 mg maralixibat/mL。
不良事件：包括腹泻、腹痛、呕吐、脂溶性维生素缺乏、肝功能检查异常、胃肠道出血和骨折。
作用机制： Maralixibat 减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的重吸收。
制造商: Mirum
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