FDA 已授予 GS030（ GenSight Biologics ）快速通道指定，用于治疗视网膜色素变性（ RP ）。根据 GenSight 的说法，GS030 将基于AAV2的基因疗法与光遗传学相结合来治疗 RP。
GenSight 的联合创始人兼首席执行官 Bernard Gilly 在一份新闻稿中说：“ FDA 授予 GS030 的快速通道称号突显了对安全有效治疗所有形式的视网膜色素变性的重大未满足需求。继6 月份在Nature Medicine 上发表了有希望的首例病例报告之后，随着 PIONEER 试验预计在今年晚些时候获得更多数据，我们在寻求为视网膜色素变性患者提供尖端治疗方面处于有利地位。 ”
光遗传疗法将光敏视蛋白的细胞表达与医疗设备提供的光刺激相结合。GS030 使用优化的病毒载体在视网膜神经节细胞中表达光敏视蛋白 ChrimsonR。病毒载体通过玻璃体内注射给药。该治疗进一步使用专有的光刺激护目镜将正确波长和强度的光投射到治疗的视网膜上。
该疗法目前正在 PIONEER 试验中进行研究，这是一项 1/2 期首次人体、多中心、开放标签剂量递增临床试验，旨在评估 GS030 在晚期 RP 受试者中的安全性和耐受性. 该研究正在英国、法国和美国的 3 个中心进行。
前 3 个队列中的研究参与者包括那些受终末期非综合征 RP 影响的人，没有光感或光感视力水平，扩展队列计划包括手部运动和计数手指视力水平的患者。
RP 是一个孤儿遗传病家族，由参与视觉周期的多个基因的许多突变引起。通常情况下，RP 患者在年轻时就开始出现视力丧失，到 40 岁时会发展为失明。目前尚无治愈性治疗方法。
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