Blade Therapeutics 是一家生物制药公司，专注于开发治疗使人衰弱的纤维化和神经退行性疾病的尖端疗法，宣布 FDA 已授予cudetaxestat 的孤儿药指定用于潜在治疗系统性硬化症 (SSc)。Cudetaxestat 是一种研究性非竞争性自分泌运动因子抑制剂，用于 IPF 的临床开发。
“患有系统性硬化症的患者选择有限，医疗需求很高，”Blade 监管事务副总裁、药学博士、MBA 达文·莫迪 (Daven Mody) 说。“我们期待继续我们在肺纤维化中使用 cudetaxestat 的临床开发工作，并可能探索其他具有高医疗需求的领域，如 SSc。”
SSc 是一种慢性、进行性自身免疫性疾病，其特征是皮肤、关节、肺、其他内脏器官和血管功能障碍的退行性变化和增厚。这种情况可能是有限的或扩散的。美国大约有 100,000 人患有 SSc。FDA 的孤儿药指定计划为药物和生物制剂提供孤儿地位，这些药物和生物制剂被定义为用于治疗、预防或诊断罕见疾病或病症的药物和生物制剂，这种疾病或病症在美国影响不到 200,000 人或符合成本回收该法案的规定。
Cudetaxestat 于 2021 年 2 月获得了第一个孤儿药指定，用于 IPF 的潜在治疗。Blade 计划启动一项 1 期临床研究，以评估 cudetaxestat 对两种已批准的 IPF 药物（吡非尼酮和尼达尼布）在健康志愿者中的药代动力学的影响 ( NCT04939467 )。这项研究预计将于 2021 年第四季度开始，并于 2022 年第一季度完成。研究结果将用于设计一项计划中的 2 期临床试验，以评估 cudetaxestat 对 IPF 患者的疗效和安全性，预计将于 2022 年上半年开始。
Cudetaxestat (BLD-0409)
Cudetaxestat (BLD-0409) 是一种非竞争性、可逆的 autotaxin 抑制剂，已显示出直接的抗纤维化活性和区分临床前和生化特征，支持肺和肝纤维化治疗的潜力。来自已完成的 1 期研究的可用数据表明，cudetaxestat 具有良好的耐受性，具有证明的药代动力学/药效学相关性和生物标志物活性，以及??支持性临床安全性特征。Cudetaxestat 已被授予治疗 IPF 和 SSc 的孤儿药称号。Cudetaxestat 是一种研究药物，未经 FDA 或任何其他监管机构批准用于商业用途。
自分泌运动因子
自分泌运动因子刺激促纤维化过程，一种负责产生有效信号脂质溶血磷脂酸 (LPA) 的关键酶。过度的自分泌运动因子水平和活性在各种纤维化疾病中起着核心作用，并且在响应上皮细胞/组织损伤时发生，导致 LPA 水平升高。LPA 与肌成纤维细胞上的 LPA 受体结合，从而触发导致肌成纤维细胞活化/分化的信号级联反应。活化的肌成纤维细胞产生构成纤维化病变（器官/组织疤痕）的细胞外基质蛋白。自分泌运动因子水平和活性增加与肝、肺、肾和皮肤纤维化有关。此外，自分泌运动因子水平与各种肝脏疾病（例如，非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)）的纤维化严重程度相关。
纤维化
纤维化是一种复杂的病理过程，涉及器官/组织瘢痕形成的发展，其特征在于响应异常细胞/组织损伤而产生的细胞外基质蛋白的沉积。过度纤维化会破坏器官/组织的正常结构和功能。晚期纤维化疾病的特点是预后不良、发病率和死亡率高。以不受控制的进行性纤维化为特征的疾病包括 IPF、SSc 和 NASH。需要新的耐受良好的疗法来有效减缓疾病进展，以解决纤维化和神经退行性疾病的高负担。
Blade Therapeutics
Blade Therapeutics是一家生物制药公司，专注于为影响全球数百万人的衰弱、无法治愈的纤维化和神经退行性疾病开发尖端疗法。该公司在新型生物途径（包括自分泌运动因子/LPA 和钙蛋白酶生物学）方面拥有深厚的专业知识，这些途径是由与纤维化和神经退行性疾病相关的蛋白质沉积或聚集引起的细胞和组织损伤反应的基础。Blade 有望推进差异化管道口服小分子疗法，包括非竞争性自分泌运动因子抑制剂和二聚钙蛋白酶抑制剂，旨在潜在治疗肺、肝和心脏纤维化或神经退行性疾病。
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