Immunoforge是一家专业从事开发用于罕见的肌肉骨骼系统疾病新药的公司，该公司报告说他们的新候选药物PF1801具有获得美国 FDA 的孤儿药指定（ODD），用于治疗多发性肌炎。
FDA 将罕见的不治之症或危及生命的疾病的解决方案指定为孤儿药。凭借这一孤儿药资格，Immunoforge 将获得各种好处，例如免除 NDA/BLA 申请费、合格临床试验的税收抵免以及上市批准后七年的专有权。
多发性肌炎是一种肌肉因炎症反应而变弱的疾病；该病的病因尚未查明。Immunoforge 表示，“这一孤儿药指定对于确认 PF1801作为罕见肌肉骨骼疾病治疗的潜力具有重要意义，我们希望它能够为患有罕见疾病的患者提供希望的源泉，我们的各种新药正在发展。”
这是 Immunoforge 第二次从 FDA 收到 PF1801 的 ODD。去年，他们获得了 PF1801的孤儿药指定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和多肌炎适应症，他们目前正准备与日本合作伙伴举行 PMDA 预 IND 会议，并正在讨论继续许可合同和年内进行技术转让。
Immunoforge是一家由嘉泉大学吉尔医院嘉泉基因科学研究所所长Sung-min Ahn和Kiho Chang于2017年共同创立的公司，后者开发新药并在全球技术转移方面拥有超过25年的经验在东亚制药、LG生命科学、安国制药等，目标是在罕见肌肉骨骼疾病领域成长为Alexion这样的世界级公司。
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