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Crizanlizumab可预防镰状细胞性贫血患者血管闭塞

        2021-09-22 21:57              


     Crizanlizumab 是预防镰状细胞性贫血患者血管闭塞危象的有效药物。它适用于患有血管闭塞性危象的 16 岁及以上人群。这是一种镰状细胞病的严重后果,当血液循环被镰状红细胞阻塞时就会发生。
 
     镰状细胞病的特征是存在镰状血红蛋白、慢性溶血、反复发作的疼痛、多器官功能障碍和过早死亡。镰状细胞相关的疼痛危象是镰状细胞病患者就医的主要原因。这些危机导致生活质量下降和死亡风险增加。危象被认为是由微循环中的血管闭塞、炎症增加和伤害感受改变引起的。
 
     预防危机可以最大限度地减少或防止组织和器官损伤,并降低镰状细胞病患者随后的死亡风险。Crizanlizumab 是一种针对粘附蛋白 P-选择素的抗体,在镰状细胞病患者中进行了安全性和有效性测试。与安慰剂相比,Crizanlizumab 治疗与镰状细胞相关疼痛危象的风险降低以及较少的副作用有关。
 
     镰状细胞性贫血患病率的增加推动了 crizanlizumab 市场的发展。世界上大约 5% 的人口携带血红蛋白疾病的特征基因,主要是镰状细胞病和地贫。血红蛋白疾病是遗传性血液疾病,因为遗传了来自通常健康的父母双方的突变血红蛋白基因。每年有超过 30 万名患有严重血红蛋白疾病的婴儿出生。
 
     镰状细胞病 (SCD) 影响全世界数百万人,在祖先来自撒哈拉以南非洲的人中尤为常见;西半球的西班牙语地区如南美洲、加勒比海和中美洲、沙特阿拉伯、印度和地中海国家如土耳其、希腊和意大利。据估计,镰状细胞病在美国影响了大约 100,000 人,每 365 名黑人或非裔美国人中约有 1 人患有此病;每 16,300 名西班牙裔美国人出生中,约有 1 名会发生镰状细胞病,每 13 名黑人或非洲裔美国婴儿中约有 1 名出生时患有镰状细胞病 (SCT)。


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