Taysha Gene Therapies是一家以患者为中心、处于关键阶段的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗单基因疾病罕见和大量患者群体中的中枢神经系统 (CNS)。近日宣布已获得欧盟委员会授予 TSHA-102 孤儿药称号，TSHA-102 是一种基于 AAV9 的基因替代疗法，正在开发中，用于治疗雷特综合征。
“获得欧盟委员会的孤儿药指定代表了一个重要的监管里程碑，它有可能加快 TSHA-102 的全球临床开发，这是一种具有改变疾病潜力的一次性基因疗法，”Taysha 的创始人兼首席执行官RA Session II 主席说。“有希望的临床前数据表明，TSHA-102 的新型自我调节反馈机制 miRARE 能够在逐个细胞的基础上以基因型依赖的方式调节MECP2表达。”
Rett 综合征是一种严重的遗传性神经发育障碍，由 X 连锁 MECP2 基因突变引起，该基因对大脑中的神经元和突触功能至关重要。Rett 综合征主要发生在女性中，是全球严重智力障碍最常见的遗传原因之一，在美国和欧盟的患病率超过 25,000。患者早期发育正常，症状通常在 6 至 18 个月大时开始出现。Rett 综合征的特征是快速发育倒退，导致智力障碍、语言障碍、无法有目的地使用双手、行动不便、癫痫发作、心脏损伤和呼吸问题。
TSHA-102 是一种自我补充鞘内递送的 AAV9 基因替代疗法，正在开发中，用于治疗雷特综合征。TSHA-102 提供MECP2基因，其中包括新型 miRNA 响应自动调节元件 (miRARE)，以逐个细胞的基因型依赖性方式调节 MECP2 表达。miRARE 技术旨在防止与 MECP2 过度表达相关的毒性。
最近发表在《Brain》杂志上的 Rett 综合征中 TSHA-102 的阳性临床前数据提供了定量证据，证明 miRARE 能够在野生型和基因敲除的大脑不同区域逐个细胞地展示MECP2基因表达的基因型依赖性调节Rett 综合征的小鼠模型。TSHA-102 此前已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定。预计将于 2021 年下半年提交 TSHA-102 的 IND/CTA 申请，并于 2021 年底启动 1/2 期临床试验。
关于 Taysha 基因疗法
Taysha Gene Therapies的使命是根除单基因中枢神经系统疾病。专注于开发治疗药物，旨在快速将我们的治疗从工作台转化为床边。我们将我们团队在基因治疗药物开发和商业化方面的成熟经验与世界一流的 UT Southwestern 基因治疗计划相结合，建立了一个广泛的 AAV 基因治疗管道，专注于罕见适应症。
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