Vitalgenics Inc 是一家专门研究胰腺癌的临床阶段生物制药公司,其 FDA 重新利用名为 Excindogen 的免疫治疗药物阐明了胰腺导管腺癌 ( PDAC )的病因。95% 的胰腺癌是 PDAC,5 年后存活率为 7%-9%。
PDAC 由胰管内的 40 个连续生物序列组成,这些序列会扰乱胰管稳态,由胆汁毒性引发,从而启动构成肿瘤形成、肿瘤生长和转移的一系列事件。导管内的一些主要序列包括神经递质、细胞信号、离子通道、外排泵、缺氧、DNA 损伤、多种基因表达,如 KRAS、代谢失衡、致密基质的制造和最重要的 T 细胞耗竭,其中 T - 细胞不能攻击和杀死肿瘤。首席执行官查尔斯欧文说:“这就像一个无法关闭的水龙头。”要关闭水龙头,需要稳定胰管的稳态,以便重新激活 T 细胞来攻击和杀死肿瘤。
在临床前研究中,免疫治疗药物 Excindogen 已被证明可抑制上述主要序列,具有“关闭水龙头”并使体内平衡恢复正常的能力,从而使 T 细胞能够重新激活、攻击和杀死肿瘤,同时编程自适应免疫,所以肿瘤复发的机会更小。临床前研究还表明 Excindogen 是无毒的,没有对患者产生巨大影响的重大副作用。毒性和副作用是患者不依从当前化疗药物的主要原因。Excindogen 已获得孤儿药指定。
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