Versantis AG是一家为罕见肝病和罕见儿科疾病开发新疗法的临床阶段公司，近日宣布美国食品和药物管理局 (FDA)已授予孤儿药资格 (ODD)其主要候选产品 VS-01用于治疗先天性代谢障碍 (IEM) 中的高氨血症 (HA)。
首席运营官 Meriam Kabbaj 表示：“ FDA 的这一孤儿药指定验证了 VS-01在一项新适应症中的科学原理，该适应症包括多种遗传疾病，其中迫切需要消除危及生命的氨积聚和 Versantis 的联合创始人。“ VS-01现已获得美国 FDA ODD 的两个主要适应症，先天性代谢缺陷的高氨血症和急性慢性肝衰竭（ACLF）。孤儿药激励措施大大加强了我们脂质体清除平台技术的临床开发计划，并为尽快解决日益严重的代谢/肝脏疾病负担提供了巨大的机会。”
关于先天性代谢异常导致高氨血症
引起 HA 的 IEM 包括一组罕见的遗传代谢疾病，其中酶的缺陷阻止了血液中氨的代谢清除。这会导致体内氨的毒性积累（高氨血症），特别是通过多种机制引起脑水肿和严重的神经功能障碍，从而影响大脑。与 HA 相关的遗传性基因缺陷组最相关的是尿素循环障碍 (UCD) 和有机酸血症。目前，大多数患者在临床表现时首先被诊断出来，如果不立即治疗，HA 会迅速发展为昏迷和死亡。
关于 Versantis
Versantis 是一家临床阶段公司，专注于解决肝脏疾病不断增长的、未满足的医疗需求。凭借涵盖慢性和急性适应症的一系列药物和诊断产品，Versantis 相信它可以彻底改变当前对患有获得性和遗传性肝功能不全的患者的护理标准。Versantis 的主导项目 VS-01 正在临床开发中，作为及时逆转 ACLF 的一线疗法。它利用 Versantis 的专有清除脂质体从体内提取毒素，如果获得批准，它将成为第一种利用腹膜内途径同时支持肝、肾和脑（肝硬化患者最常衰竭的器官）的药物。VS-01 已获得 EMA 和美国 FDA 的 ODD，以及美国 FDA 的罕见儿科疾病指定。Versantis 由苏黎世联邦理工学院的科学家以创业精神创立，已经建立了一支由经验丰富的行业高管组成的团队和董事会，他们具有将新疗法从创意阶段推进到临床开发的能力。公司总部位于瑞士苏黎世。
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