Global Blood Therapeutics 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受提交和审查该公司的补充新寻求加速批准 Oxbryta (voxelotor) 治疗 4 至 11 岁儿童镰状细胞病 (SCD) 的药物申请 (sNDA)及其新药申请 (NDA)， 寻求批准新的适合年龄的分散片剂量适合儿科患者的 Oxbryta 形式。Oxbryta 是一种直接针对血红蛋白聚合（SCD 中红细胞镰状化的根本原因）的一流疗法，目前已获得 FDA 批准的片剂剂型，用于治疗 12 岁及以上患者的 SCD。
FDA 授予 NDA 和 sNDA 的优先审查权，提供为期六个月的审查，并为这两项申请指定了处方药用户费用法案 (PDUFA) 的目标行动日期，即 2021 年 12 月 25 日。
“ FDA 接受我们提交的 Oxbryta 用于治疗 4 至 11 岁儿童镰状细胞病的监管申请和 Oxbryta 的儿科友好剂型是实现 GBT 将 Oxbryta 带给所有符合条件的患者的重要一步。”GBT 总裁兼首席执行官 Ted W. Love 医学博士说。“目前对于患有镰状细胞病的 12 岁以下儿童的治疗选择很少，镰状细胞病会在生命的最初几年造成不可逆转的多器官损伤。鉴于巨大的未满足需求，我们感谢 FDA 优先审查长期被忽视的镰状细胞病社区的潜在治疗方法。”
Oxbryta 儿科 sNDA 和 NDA 基于开放标签的 2a 期 HOPE-KIDS 1 研究（GBT440-007）的数据。一个数据的分析，在欧洲血液学协会（EHA）2021虚拟国会45名儿童与SCD 4岁至11岁的纳入研究提出显示出与Oxbryta分散片，体重为基础的治疗剂型是NDA的主题导致血红蛋白的快速和持续改善。还证明了溶血（或红细胞破坏）的同时减少。
NDA 寻求批准 300 毫克分散片。分散片配方包括葡萄调味剂，旨在分散在室温饮用水或其他清澈的饮料中以方便吞咽，并允许 4 至 11 岁患有 SCD 的儿科患者按体重给药。
优先审查被授予 FDA 认为有可能显着改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性的疗法。根据 PDUFA，优先审查的目标审查时间为 6 个月，而标准审查时间为 10 个月。
关于镰状细胞病
镰状细胞病 (SCD) 影响了全世界数百万人，SCD 是一种终生遗传的罕见血液疾病，会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，可将氧气输送到全身的组织和器官。由于基因突变，患有 SCD 的个体会形成异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白。通过称为血红蛋白聚合的过程，红细胞变成镰状——脱氧、新月形和僵硬。镰状过程会导致溶血性贫血（由于红细胞破坏导致血红蛋白低）和毛细血管和小血管阻塞，从而阻碍血液和氧气在全身的流动。向组织和器官输送的氧气减少会导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆的器官损伤。
关于 Oxbryta (voxelotor) 片剂
Oxbryta (voxelotor) 是一种口服、每日一次的治疗镰状细胞病 (SCD) 患者的药物。Oxbryta 通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用。由于含氧镰状血红蛋白不聚合，Oxbryta 抑制镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞的镰状化和破坏，这是每个 SCD 患者面临的主要病理。通过解决溶血性贫血和改善全身氧气输送，GBT 认为 Oxbryta 有可能改变 SCD 的病程。2019 年 11 月 25 日，Oxbryta 获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗成人和 12 岁及以上儿童的 SCD。
作为加速批准的条件，GBT 正在 HOPE-KIDS 2 研究中研究 Oxbryta，这是一项批准后验证性研究，使用经颅多普勒 (TCD) 流速来评估该疗法降低 2 至 15 岁儿童中风风险的能力年龄。
认识到对新 SCD 治疗的迫切需求，FDA 授予 Oxbryta 突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定用于治疗 SCD 患者。此外，Oxbryta 被欧洲药品管理局 (EMA) 授予优先药物 (PRIME) 称号，Oxbryta 被欧盟委员会 (EC) 指定为治疗 SCD 患者的孤儿药品，而 Oxbryta 被授予有前途的创新药物(PIM) 在英国获得药品和保健产品监管机构 (MHRA) 的指定。
EMA 已接受 GBT 的营销授权申请 (MAA) 的审查，该申请寻求 Oxbryta 在欧洲的完全营销授权，以治疗 12 岁及以上 SCD 患者的溶血性贫血。
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