Paratek Pharmaceuticals是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗危及生命的疾病或其他疾病的新型挽救生命疗法。近日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予该公司NUZYRA （omadacycline）孤儿药称号，用于治疗由非结核分枝杆菌 (NTM) 引起的感染。该孤儿药指定包括由脓肿分枝杆菌复合物（ MABc ）引起的 NTM 肺部疾病，这是由 Paratek 发起的正在进行的 2b 期研究的重点。
“孤儿药指定是一个重要的监管里程碑，进一步验证了我们研究 NUZYRA 效用的努力，NUZYRA 是一种目前批准用于急性细菌性皮肤和皮肤结构感染以及社区获得性细菌性肺炎的每日一次的广谱抗生素，作为一种与折磨的患者潜在的治疗选择。监管官兰迪·布伦纳 (Randy Brenner) 说：“肺部疾病是一种孤儿疾病，今年年初，我们开始我们的2b期临床研究，旨在探讨NUZYRA患者的疗效及安全性与M.脓肿肺病。这些临床数据将继续建立在关于 NUZYRA 及其在 NTM脓肿中的潜在效用的不断扩大的数据和出版物的基础上。
关于NTM脓肿
引起的肺部感染M.脓肿，影响美国大约在11500例患者。由以下原因引起的肺部疾病患者脓肿分枝杆菌有多种症状，包括严重疲劳、发烧、咳嗽和呼吸急促。护理标准通常涉及多种抗生素的组合，其中大部分是静脉注射，这通常需要终生治疗，由于长期耐受性挑战和多种不良事件而变得复杂。
关于2b期NTM研究
2b阶段研究是安慰剂对照，随机单药治疗NUZYRA患者进行研究M.脓肿处于早期治疗阶段且未接受其他抗生素治疗的肺部疾病。这项基于美国的研究将招募大约 75 名受试者，以 1.5 比 1 的比例随机分组。主要研究终点是治疗 12 周后症状、安全性和耐受性的改善。由于这种孤儿疾病的患者数量很少，Paratek 预计该研究将需要大约两年的时间才能完成招募。
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