NFlection Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为罕见的 RASopathies 开发新的候选药物，近日宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予该公司孤儿药NFX-179 用于治疗 1 型皮肤神经纤维瘤病的药物名称。 NFX-179 是一种局部、一流的“软” MEK 抑制剂，目前正在 1 型皮肤神经纤维瘤病患者的 2 期临床试验中进行评估。
在美国，1 型皮肤神经纤维瘤病的患病率估计在 100,000 至 120,000 之间。皮肤神经纤维瘤是从皮肤或皮下的小神经生长的肿瘤，通常在青春期前后出现小或大的肿块。随着年龄的增长，个体通常会患上更多的皮肤神经纤维瘤。碰撞时这些可能会毁容、发痒或疼痛。尽管它们是良性的，但它们可能会导致严重的问题（例如，抑郁、孤立等）并且可能需要手术切除。
NFlection 总裁兼首席执行官 Christopher Powala 表示：“获得 NFX-179 的孤儿药指定是 NFX-179 Gel 开发用于治疗皮肤神经纤维瘤病的另一个重要里程碑。“我们对在临床上取得的进展感到高兴，并相信 NFX-179 Gel 是治疗 RASopathies（如皮肤神经纤维瘤病）的重要新疗法，我们期待 NFX-179 Gel 进入 2b 期。”
关于 NFX-179
NFX-179 是一种研究性丝裂原活化蛋白激酶激酶 (MEK) 抑制剂。NFX-179 是一种“软”（代谢不稳定）药物，当配制成用于局部应用的 NFX-179 凝胶时，旨在集中在皮肤作用部位，但在体循环中降解，从而显着减少副作用全身可用的 MEK 抑制剂。NFlection 正在开发 NFX-179 Gel，用于治疗 RASopathies，例如 1 型皮肤神经纤维瘤病、免疫抑制剂介导的皮肤鳞状细胞癌和先天性胎记。
关于 NFlection Therapeutics, Inc.
NFlection Therapeutics 专注于发现和开发针对罕见疾病的有效靶向疗法。NFlection 主要涉及由 Ras/Raf/MEK/ERK 通路的异常激活驱动的罕见疾病，称为 RASopathies。NFlection 正致力于通过开发一流的软 MEK（丝裂原活化蛋白激酶激酶）抑制剂作为局部治疗来解决 RASopathies，以减轻或治疗 1 型神经纤维瘤病、先天性胎记和免疫抑制剂介导的鳞状细胞癌中的皮肤神经纤维瘤。NFlection 的局部 MEK 抑制剂旨在在循环中快速降解以避免全身性副作用。
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