Basilea Pharmaceutica 今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA)已授予 Basilea 的肿瘤检查点控制器 lisavanbulin 孤儿药物指定，用于治疗恶性胶质瘤（脑癌）。这包括胶质母细胞瘤，是最常见的原发性脑癌类型，也是最致命的癌症类型之一。
首席医疗官 Marc Engelhardt 博士评论说：“美国 FDA 对其的孤儿药指定是丽沙万布林开发的一个重要里程碑。胶质母细胞瘤预后不良，可用的治疗选择非常有限。Lisavanbulin 作为一种靶向治疗，可能是一种有用的新方法，可以为患有这种破坏性疾病的患者扩大治疗选择。”
Basilea 目前正在对复发性胶质母细胞瘤患者进行 1/2 期研究，使用末端结合蛋白 1 (EB1) 进行患者选择。2在之前报道的第一阶段研究中，两名复发性胶质母细胞瘤患者的肿瘤组织显示 EB1 阳性染色，观察到了长期的临床获益。研究的第 2 阶段部分的中期结果预计将在 2021 年下半年公布。
关于丽沙万布林 (BAL101553)
Basilea 的肿瘤候选药物丽沙万布林（BAL101553，BAL27862 的前药）目前正在开发，作为胶质母细胞瘤的潜在疗法。在临床前研究中，lisavanbulin 证明了对多种耐药癌症模型的体外和体内活性，包括对常规批准的治疗方法和放疗无效的肿瘤。Lisavanbulin 有效分布到大脑，在胶质母细胞瘤模型中具有抗癌活性。在临床前研究中，末端结合蛋白 1 (EB1) 被确定为胶质母细胞瘤模型中潜在的反应预测生物标志物，并且在大约 5% 的胶质母细胞瘤患者组织样本中显示出强 EB1 阳性。在来自髓母细胞瘤和神经母细胞瘤的组织样本中检测到 EB1 在非胶质母细胞瘤肿瘤中的最强表达，这些癌症主要发生在儿科人群中。在来自转移性黑色素瘤（皮肤癌）的组织样本中也发现了 EB1 阳性染色。其他表达 EB1 染色水平略低的肿瘤包括非小细胞肺癌、结直肠癌和三阴性乳腺癌。活性部分 BAL27862 与微管蛋白的秋水仙碱位点结合，对微管组织产生明显影响，导致“纺锤体组装检查点”的激活，从而促进肿瘤细胞死亡。
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