FDA 已授予 Tesomet（Saniona）孤儿药资格，用于治疗下丘脑肥胖症（HO）。根据 Saniona 的新闻稿， Tesomet 是第一个也是唯一一个获得孤儿药指定的 HO 研究性治疗方法。
“目前没有 FDA 批准的下丘脑肥胖药物，” Saniona 首席医疗官兼临床开发负责人 Rudolf Baumgartner 医学博士在新闻稿中说。“尽管这种罕见疾病会导致毁灭性的体重增加和饥饿，但专门针对 H2O 的药物开发相对较少。Saniona 很自豪能够为 HO 患者开辟一条监管路径，我们很高兴在 HO 中获得了 FDA 的第一个孤儿药指定。我们期待在今年下半年启动 Tesomet 用于 HO 的 2b 期试验。”
HO 是一种由下丘脑损伤引起的罕见疾病，最常在手术切除颅咽管瘤（一种非癌性肿瘤）期间持续。HO 的特点是快速、过度和顽固的体重增加，即使食物摄入量受到限制，这种情况也会持续存在。HO 患者可能有食欲亢进，并可能表现出异常的觅食行为，例如偷食物。
Tesomet 在 24 周、双盲、随机、安慰剂对照的初始 2 期试验中被评估用于 HO 患者。据研究人员称，接受 Tesomet 的成年人在统计学上显着减轻了体重，改善了血糖控制，并改善了腰围。这些改进在研究的 24 周开放标签扩展期间得以保持。大多数不良事件是轻微的，最常见的是睡眠障碍、头晕、口干和头痛。
“对下丘脑肥胖症的第一个孤儿药指定的认可是 HO 社区的一个重要里程碑，”患有下丘脑肥胖症儿童的父母在新闻稿中说。“HO给护理人员和家庭带来了巨大的负担，无论患者吃多少，它都会导致严重的体重增加和持续饥饿，因此我们非常感谢 FDA 和 Saniona 都认识到这种疾病的严重性，我们希望这种孤儿药的指定是迈向创新治疗的第一步。”
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