FDA 已授予 alrizomadlin（APG-115，Ascentage Pharma）孤儿药资格（ODD），用于治疗 IIB-IV 期黑色素瘤。据一份新闻稿称，这标志着该药物获得了第五个 ODD，此外还有用于治疗胃癌、急性髓性白血病、软组织肉瘤和视网膜母细胞瘤的指定。
近年来，转移性或不可切除的黑色素瘤患者的临床治疗取得了重大进展，其中丝裂原活化蛋白激酶抑制剂和免疫疗法等疗法有助于提高患者的总体生存率和生活质量。尽管免疫疗法已被研究并广泛用于治疗，但仍有大量患者最终会对免疫检查点抑制剂 (ICI) 产生耐药性，而 ICI 耐药性黑色素瘤患者尚未获得批准的治疗方法。
Alrizomadlin 是一种口服选择性 MDM2-p53 抑制剂，当与 PD-1 阻断剂联合使用时，可通过触发适应性抗肿瘤免疫来增强抗肿瘤活性。一组接受 alrizomadlin 联合帕博利珠单抗治疗的 PD-1/PD-L1 抑制剂耐药黑色素瘤患者中有 1 名患者达到完全缓解，客观缓解率为 24.1%，疾病控制率为 55.2%。
根据新闻稿，这些发现表明 alrizomadlin 和免疫肿瘤药物之间存在相互作用，以及一种可能为 ICI 耐药黑色素瘤患者带来希望的潜在方案。
亚盛医药首席医疗官翟一帆博士在一份新闻稿中表示：“目前，黑色素瘤治疗存在大量未满足的医疗需求。因此，alrizomadlin 的这种 ODD 具有巨大的意义。” “FDA 对孤儿药开发的支持政策将帮助我们进一步加快 alrizomadlin 和其他候选药物的临床开发，希望我们能够尽快将这些潜在的新疗法带给患者。”
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