Alkeus Pharmaceuticals生物制药公司今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA)已授予ALK- 001用于治疗Stargardt病。
ALK-001（C20-D3-维生素 A）是一种维生素 A 的化学形式，用于治疗多种视网膜退行性疾病。临床数据表明，ALK-001 可以安全地减缓 Stargardt 的进展，同时保持正常的视觉周期。ALK-001 是唯一获得 Stargardt 病突破性疗法认定的药物。它在干性年龄相关性黄斑变性中的临床试验正在进行中。
Stargardt 病是一种进行性遗传性视网膜退行性疾病，会导致不可逆的视力丧失，甚至导致失明。据估计，美国有 60,000 人患有这种罕见而严重的疾病。症状通常开始于儿童期或青春期。目前尚无批准的 Stargardt 病疗法，几乎每个被诊断出患有这种疾病的人都会导致失明。
“获得突破性疗法认定是 Stargardt 疾病的一个变革性里程碑，”Alkeus Pharmaceuticals 首席执行官 Leonide Saad 博士说。“我们 2 期试验的结果为 ALK-001用于治疗 Stargardt 病的监管备案和批准提供了强有力的基础。我们期待与 FDA 和其他监管机构合作，以便我们能够尽快将 ALK-001 带给患者。”
在审查了 Alkeus Pharmaceuticals 公司针对 Stargardt 病的双盲、随机、安慰剂对照试验的数据后，FDA 授予了 ALK-001突破性疗法称号。来自试验和其他正在进行的研究的数据预计将在今年晚些时候公布。突破性疗法指定是由 FDA 设计的一个过程，旨在加快有前景的实验药物的开发和审查。此前，FDA 授予 ALK-001 孤儿药指定。
(责任编辑：admin)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
