Rallybio 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为患有严重和罕见疾病的患者开发加速生命转化疗法。该公司今天宣布，在正在进行的 1/2 期研究中已经建立了临床概念验证。 RLYB211 是一种多克隆抗 HPA-1a 抗体，目前正在评估预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症 (FNAIT)，这种可能危及生命的罕见疾病可导致胎儿和新生儿不受控制的出血。来自第一批试验参与者的数据证明了抗 HPA-1a 抗体能够从 HPA-1a 阴性受试者的循环中快速彻底清除 HPA-1a 阳性血小板。
Rallybio 联合创始人兼首席执行官 Martin Mackay 表示：“我们对 RLYB211 在第一批参与者中展示的明确信号感到兴奋。这些数据增强了我们准备将 RLYB212 推向临床的信心。”
在正在进行的 1/2 期研究的第一组中，HPA-1a 阴性健康男性参与者在 HPA-1a 阳性血小板给药 60 分钟后接受了 1000 IU RLYB211（n=6）或安慰剂（n=2）。分析表明，与安慰剂相比，RLYB211 的给药显着加速了 HPA-1a 阳性血小板的清除，平均半衰期分别为 0.32 小时和 65.29 小时（p 值 <0.001）。此外，RLYB211 安全且耐受性良好，未观察到严重的不良事件。
RLYB211 1/2 期研究设计
正在进行的 1/2 期研究是一项单盲、安慰剂对照的概念验证研究，旨在确定 RLYB211 的剂量，该剂量将快速清除输给 HPA-1a 阴性健康男性参与者的 HPA-1a 阳性血小板。在这项研究中，消除输血血小板作为评估抗 HPA-1a 抗体驱动从孕妇循环中快速消除 HPA-1a 阳性胎儿血小板的能力的替代指标，从而可能阻止 HPA-1a 母体同种免疫以及胎儿和新生儿中 FNAIT 的发生。
关于 FNAIT
胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症 (FNAIT) 是一种可能危及生命的罕见疾病，可导致胎儿和新生儿不受控制的出血。FNAIT 可能在怀孕期间出现，这是由于准妈妈和胎儿在称为人血小板抗原 1 或 HPA-1 的特定血小板抗原中的免疫不相容。HPA-1 有两种主要形式，称为 HPA-1a 和 HPA-1b，它们在血小板表面表达。HPA-1b 纯合子个体，即他们有两个 HPA-1b 等位基因拷贝而没有 HPA-1a 等位基因拷贝，也称为 HPA-1a 阴性。在接触 HPA-1a 抗原后，这些个体可以在称为同种免疫的过程中产生针对该抗原的抗体。在准妈妈中，胎儿血与母血混合后可发生同种免疫。当孕妇发生同种免疫时，母亲体内产生的抗 HPA-1a 抗体可以穿过胎盘并破坏胎儿的血小板。胎儿中血小板的破坏可导致血小板计数严重低下或血小板减少症，并可能导致毁灭性后果，包括流产、死产、新生儿死亡或存活婴儿严重的终生神经功能障碍。目前没有批准的治疗方法来预防或治疗 FNAIT。胎儿中血小板的破坏可导致血小板计数严重低下或血小板减少症，并可能导致毁灭性后果，包括流产、死产、新生儿死亡或存活婴儿严重的终生神经功能障碍。目前没有批准的治疗方法来预防或治疗 FNAIT。胎儿中血小板的破坏可导致血小板计数严重低下或血小板减少症，并可能导致毁灭性后果，包括流产、死产、新生儿死亡或存活婴儿严重的终生神经功能障碍。目前没有批准的治疗方法来预防或治疗 FNAIT。
关于 RLYB212 和 RLYB211
RLYB212 和 RLYB211 是正在开发的研究性抗 HPA-1a 抗体，用于预防 FNAIT。RLYB211 是一种血浆来源的多克隆抗 HPA-1a 抗体，通过静脉推注给药。RLYB212 是一种新型人单克隆抗 HPA-1a 抗体，通过皮下注射给药。RLYB211 和 RLYB212 均旨在从 HPA-1a 阴性母亲的循环中快速消除胎儿 HPA-1a 阳性血小板，并防止母体同种免疫的发生，从而消除胎儿发生 FNAIT 的风险。
两种候选产品均已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局的孤儿药指定，以及 FDA 的罕见儿科疾病指定。
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