GenSight Biologics是一家专注于发现和开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物制药公司，近日报告了在 LUMEVOQ 的 REFLECT III 期临床试验中的治疗后1.5 年（78周）的关键疗效和安全性发现。结果显示，与单侧注射相比，基因治疗的双侧玻璃体内注射能更好地改善视力。
“来自 REFLECT 的数据证实 LUMEVOQ 基因疗法改善了最佳矫正视力 (BCVA)，这也是 REVERSE 和 RESCUE 的主要结果，”神经眼科主任Robert Sergott 博士评论道。“再次发现单侧注射令人惊讶、突破性、双侧改善的良好结果，这在三项独立试验中肯定不是偶然事件。并且LUMEVOQ的双侧注射显示出更好的疗效，包括其在安全性或耐受性方面没有任何折衷，使基因疗法成为一种引人注目的治疗选择。可以说LUMEVOQ 改变了 Leber 遗传性视神经病变患者的生活。”
REFLECT 试验是根据 FDA 的特别协议评估设计的，是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期试验，涉及 98 名因ND4线粒体基因突变引起的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 视力丧失的受试者；入组的ND4受试者在发病后长达一年的视力丧失。该ND4线粒体突变最严重的临床形式LHON相关，与贫困人口的整体视觉效果。所有受试者在其第一只受影响的眼睛中接受了 LUMEVOQ 的玻璃体内注射 (IVT) 。第二只受影响的眼睛随机接受第二次 LUMEVOQ IVT或安慰剂 IVT，在同一天或第二天给药。48名受试者随机LUMEVOQ 双边治疗，和50至LUMEVOQ 单方面处理（第一受影响的眼睛使用LUMEVOQ处理，第二受影响的眼睛用安慰剂治疗）。
比基线显着改善视力，双侧注射患者效果更好
在分析的主要时间点，即注射后 1.5 年，LUMEVOQ治疗眼的平均最佳矫正视力 (BCVA) 在统计学上显着优于基线，而安慰剂眼相对于基线的改善在统计学上不显着。与 REVERSE 2和 RESCUE 3一致，单侧治疗的受试者在其安慰剂治疗的眼睛中显示出对侧效应。对侧效应减少了 LUMEVOQ 和安慰剂治疗的眼睛之间的结果差异，因此，该试验没有达到预先定义的主要终点。第二只受影响的 LUMEVOQ 和安慰剂治疗的眼睛之间的 BCVA 从基线变化的差异为 -0.05 LogMAR（+3 个 ETDRS 字母等效；p=0.6080）。
双侧和单侧治疗受试者之间的剂量效应提供了关于 LUMEVOQ 功效的新证据。在每组中，双眼的 BCVA 均从基线开始改善，但对双侧治疗的受试者具有更高的治疗效果。双侧和单侧治疗受试者在 1.5 年时的平均 BCVA 分别达到 1.35 和 1.45 LogMAR，两组之间的绝对差异为 +5 字母，有利于双侧治疗受试者。
反应者分析表明，大多数受试者对治疗有反应，并确认双侧注射提供更好的疗效。大多数受试者在 1.5 年时具有 BCVA（能够在屏幕上阅读字母）：85% 的双侧治疗受试者和 72% 的单侧治疗受试者。
从最低点开始的视力改善更清楚地证明了功效。与最低点（从基线到 1.5 年的最差 BCVA）的比较更明显地证明了 LUMEVOQ 的功效，即使对于显示对侧效应的安慰剂眼也是如此。在 1.5 年时，分别有 69% 和 64% 的双侧和单侧治疗受试者证明了从最低点至少改善了 3 行。
双侧注射具有良好的安全性。LUMEVOQ 良好的安全性得到了证实。没有严重的眼部不良事件。主要的眼部不良事件是眼内炎症，大多是轻微的，对常规治疗有反应。在单侧和双侧治疗的受试者中，良好的安全性是可比的。而三项 III 期试验（RESCUE、REVERSE 和 REFLECT）的LUMEVOQ 的疗效在所有研究中高度一致。
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