Syndax制药公司是一家专门研究临床阶段的生物，且开发癌症的创新管道疗法的企业。该公司今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA)已授予 SNDX-5613 快速通道指定 (FTD)，用于治疗患有混合谱系白血病重排 (MLLr) 或复发性或难治性急性白血病（核磷蛋白 (NPM1) 突变的成人和儿童患者。）。
Syndax 首席执行官Briggs W. Morrison医学博士说：“基因定义的急性白血病特点是预后特别差，而且治疗选择有限。而 FDA 的 FTD 强调了 SNDX-5613 有潜力显着改善 MLLr 和 NPM1 突变急性白血病患者的预后。”
关于 SNDX-5613
SNDX-5613 是一种有效的、选择性的、menin-MLL 结合相互作用的小分子抑制剂，正在开发用于治疗混合谱系白血病重排 (MLLr) 急性白血病，包括急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和急性髓细胞白血病 (AML)和 NPM1 突变 AML。在 MLLr 急性白血病的临床前模型中，SNDX-5613 表现出对肿瘤生长的强效、剂量依赖性抑制，和显著的生存获益。Menin-MLL 相互作用抑制剂在 NPM1 突变 AML 的多个临床前模型中也显示出强大的治疗益处，这是成人 AML 中最常见的遗传异常。SNDX-5613目前正在公司的 AUGMENT-101 1/2 期开放标签临床试验中进行评估，用于治疗复发/难治性 (R/R) 急性白血病。
关于混合谱系白血病重排急性白血病
MLL 基因的重排导致混合谱系白血病重排 (MLLr) 急性白血病，已知预后不良，只有不到 25% 的成年患者存活了五年。MLL 重排产生融合蛋白，需要与称为menin 的蛋白质相互作用以驱动白血病癌症的生长。已证明破坏menin-MLLr相互作用可以阻止MLLr白血病细胞的生长。MLLr 白血病通过目前可用的细胞遗传学或分子诊断技术进行常规诊断，发生在大约 80% 的婴儿急性白血病和高达 10% 的所有急性白血病中。目前没有针对 MLLr 白血病的批准疗法。
关于 NPM1 突变型急性髓系白血病
NPM1 突变型急性髓系白血病 (AML) 以驱动白血病表型的 NPM1 基因中的点突变为特征，是最常见的细胞遗传学正常成人 AML 类型，约占所有成人 AML 病例的 30%。这种 AML 亚型的五年总生存率约为 50%。与混合谱系白血病重排 (MLLr) 白血病类似，NPM1 突变型 AML 高度依赖于特定发育基因的表达，这些基因显示受menin-MLL 相互作用抑制剂的负面影响。NPM1 突变型 AML 可通过目前可用的筛查技术进行常规诊断。目前没有针对 NPM1 突变 AML 的批准疗法。
(责任编辑：admin)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
