拜耳公司宣布，美国食品与药物管理局（FDA）已经批准快速指定，用于 LION-101 基因治疗计划。LION-101 是一种新型重组腺相关病毒 (rAAV) 载体，正在开发其作为一次性静脉输液，用于治疗 2I/R9 型肢体带状肌营养不良症(LGMD2I/R9) 患者。
FDA 最近批准了 LION-101 的一项研究性新药 (IND) 申请，主要依据于一项 1/2 期多中心研究，该研究将评估单次静脉 (IV) 基因治疗输注的安全性、耐受性和有效性, 在基因型确认为 LGMD2I/R9 的成人和青少年受试者中。AskBio 计划在 2022 年上半年启动 LION-101 1/2 期临床研究的给药。
AskBio联合创始人兼首席执行官Sheila Mikhail说：“ FDA 对 LION-101的快速通道指定是该项目发展的重要一步，也是对 LGMD2i/R9 患者面临的沉重负担的明确认识。“我们期待用这种新疗法启动临床试验，我们希望为 LGMD2I/R9 社区中患有这种破坏性疾病的患者和家庭带来新的治疗选择。”
FDA 快速通道计划旨在促进新疗法的开发和审查，这些疗法旨在治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。该计划的目的是更早地为患者提供重要的新疗法。获得此指定的治疗药物将获得许多好处，包括更频繁地与 FDA 会面以讨论基因治疗的开发，如果满足相关标准，则有资格获得加速批准和优先审查。
关于肢带型肌营养不良症 (LGMD) 和肢带型肌营养不良症 2I (LGMD2I/R9)
肢带型肌营养不良症 (LGMD) 是一组导致手臂和腿部肌肉逐渐虚弱和萎缩的疾病的术语。受影响最大的肌肉是最靠近身体的肌肉（近端肌肉），特别是肩部、上臂、骨盆区域和大腿的肌肉。 LGMD 的严重程度、发病年龄和特征因该病的许多亚型而异，而且往往不一致。体征和症状可能出现在任何年龄，并且通常会随着时间的推移而恶化。
2I 型肢体带状肌营养不良症 (LGMD2I/R9) 是 LGMD 的一种形式，由 FKRP 基因突变引起。 在 LGMD2I/R9 中，体征和症状通常在儿童晚期出现，可能包括跑步和行走困难。随着时间的推移，症状逐渐恶化，可能导致严重残疾，受影响的人通常在发病后大约 23-26 年依靠轮椅行动。目前，没有改变疾病进展的治疗方法，治疗是基于每个人的体征和症状进行。
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