Grace Science, LLC公司在近日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 GS-100 孤儿药称号，GS-100 是一种研究性 AAV9 基因替代疗法，用于治疗NGLY1 缺乏症。
孤儿药称号是FDA 授予用于安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病或状况的研究药物和生物制剂的孤儿药资格，该疾病或病症在美国影响不到200,000 人。孤儿药指定为 Grace Science 开发针对 NGLY1 缺乏症的基因疗法提供了某些好处和激励，包括如果最终获得指定适应症的监管批准，则包括七年的美国营销独占权、某些临床研究成本的潜在税收抵免、孤儿药资格药物补助金，并免除《处方药使用者费用法案》(PDUFA) 申请费。
NGLY1 缺乏症是一种由 NGLY1 基因功能丧失突变引起的超罕见遗传病。该疾病主要影响儿童，表现为复杂的神经系统综合征，包括发育迟缓、认知障碍、运动障碍、泪液异常产生（流泪）以及其他神经系统症状。目前没有针对 NGLY1 缺乏症的批准疗法。
Grace Science 的创始人兼首席执行官 Matt Wilsey 表示：“我们很高兴 FDA 授予我们针对 NGLY1 缺乏症的基因治疗计划的孤儿药称号。这凸显了为患有这种疾病的儿童（包括我自己的女儿格蕾丝）开发安全有效的治疗方法的迫切需求。我们正在快速推进 2022 年第三季度度提交研究性新药申请 (IND) 的计划。”
关于Grace Science
Grace Science, LLC 是一家生物技术公司，成立于 2017 年，旨在开发基于 NGLY1 功能的新疗法，NGLY1 是一种参与蛋白质稳态的关键酶。该公司对 NGLY1 通路的深入了解是其确定治疗 NGLY1 缺乏症以及更常见疾病的新方法的能力的关键。
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