Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，主要是针对已验证的分子靶点开发新的候选药物管道，以适应高度未满足的医疗需求。该公司今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA)已授予 AT-007 快速通道，指定用于治疗半乳糖血症（一种罕见的代谢疾病）。AT-007是一种中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂，正在开发用于多种罕见代谢疾病，包括半乳糖血症、SORD 和 PMM2-CDG。
Applied Therapeutics 创始人兼首席执行官 Shoshana Shendelman 博士说：“半乳糖血症是一种毁灭性的罕见代谢疾病，随着时间的推移逐渐恶化，并极大地影响患者的生活质量。” “目前没有批准用于半乳糖血症的药物，我们相信 AT-007 有可能成为第一种批准用于急需治疗的患者的药物。快速通道指定为通过审查和批准过程与 FDA 密切合作提供了几个重要的机会，以确保 AT-007 尽快提供给患者。”
关于 AT-007
AT-007 是一种中枢神经系统 (CNS) 渗透性醛糖还原酶抑制剂 (ARI)，正在开发用于治疗多种罕见疾病。在半乳糖血症的动物模型中，AT-007 降低了有毒的半乳糖醇水平并预防了疾病并发症。在 2 期注册试验中，AT-007 与安慰剂相比，显着降低了半乳糖血症成人患者的血浆半乳糖醇水平；成人的长期扩展仍在进行中。AT-007 目前正在一项针对 2-17 岁半乳糖血症儿童的注册试验中进行研究。AT-007还在临床开发中用于治疗 SORD 缺陷，一种罕见的进行性遗传性神经病，以及用于治疗磷酸甘露糖变位酶 2 缺陷 (PMM2-CDG)（一种先天性糖基化疾病）。
关于Applied Therapeutics
Applied Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，针对高度未满足的医疗需求的迹象，针对经过验证的分子靶标开发新的候选药物管道。该公司的主要候选药物 AT-007是一种新型中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂 (ARI)，用于治疗中枢神经系统罕见代谢疾病，包括半乳糖血症、SORD 缺乏症和 PMM2-CDG。该公司还在开发 AT-001，一种新型强效 ARI，用于治疗糖尿病心肌病或 DbCM，一种致命的心脏纤维化。
如需了解购买渠道，请添加官方微信
(责任编辑：admin)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
