英国一家基因疗法制药公司Orchard Therapeutics研发了一款基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103，该疗法近日被美国FDA授予了其用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。
RMAT是美国为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。
Wiskott-Aldrich综合征（WAS）是一种以自身免疫、湿疹、血小板数量和功能异常为特征的危及生命的遗传性免疫疾病。该病主要表现为反复的、严重的感染和严重的出血。如果患者未能得到有效的治疗，则其中位生存期仅为14岁，而且干细胞移植治疗具有显著的死亡和发病风险。
OTL-103的特点是使用了患者自身的细胞，所以这些细胞不会攻击患者机体，也不会被患者机体排斥。OTL-103最初是由位于米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）开发，用于治疗WAS。这种体外、自体、基于造血干细胞（HSC）的基因疗法，涉及从患者骨髓中采集和/或从外周血中动员的自体造血干细胞，在体外用携带正常基因的改良病毒转导，使干细胞拥有所缺失基因（WAS基因）的功能拷贝，这些经过基因修饰的干细胞回输至患者体内（即造血干细胞移植）后，可以生长并分裂形成新的、功能正常的白细胞和血小板，这些白细胞和血小板能够抵御感染并防止出血。
一项注册研究的中期分析数据显示，OTL-103治疗恢复了WAS相关的免疫和血小板异常、显著减少了疾病的主要并发症。采用OTL-103治疗后，随访0.5-5.6年的患者中严重感染的频率降低。此外，严重出血事件被消除，中度出血事件大大减少。
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