精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）是一种易令患者衰弱的疾病，患者在儿童时期表现为持续性高精氨酸血症、严重的进行性神经异常和早期死亡。ARG1-D可导致2大关键代谢效应：高水平的精氨酸和精氨酸衍生代谢物，尿素循环损害一般而言，ARG1-D患者需要严格的膳食蛋白质限制、补充必需氨基酸、接受氨清除剂治疗高氨血症。
Pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）由一家生物技术公司Aeglea BioTherapeutics研发的先导疗法，该药物在近日被美国FDA授予了治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD）。
此次pegzilarginase被授予了BTD主要是基于一项在ARG1-D患者中开展的I/II期研究以及正在进行的II期开放标签扩展研究的数据。这些临床数据表明，pegzilarginase治疗对ARG1-D患者血浆精氨酸水平和重要疾病表现都有良好的效果，可临床改善和血浆精氨酸持续下降。这使得FDA授予pegzilarginase突破性药物资格。我们也希望FDA能迅速推进这款潜在的变革性疗法，带给ARG1-D患者群体新的有效疗法。
目前，Aeglea公司正在为单个全球关键性III期PEACE研究招募患者，该研究旨在评估pegzilarginase相对于安慰剂治疗24周的疗效和安全性，主要终点是血浆精氨酸相对基线水平的降低。
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