急性骨髓性白血病（AML）是所有白血病类型中存活率最低的，它作为一种侵袭性疾病，在65周岁以上的患者中五年生存率低于5%。目前，AML这一领域还有很大的医疗需求未被满足。
Venclexta（venetoclax）是一款由罗氏旗下的基因泰克与艾伯维合作开发的新药，该药物被美国FDA授予了新药突破性疗法认定。该认定授予Venclexta与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，治疗不能进行加强化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治老年患者。此次认定也是venetoclax获得的FDA的第4个突破性疗法认定。
该药物的有效性体现在它可以选择性结合并抑制B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子。BCL-2在细胞程序性死亡中起着重要作用，当阻断BCL-2蛋白后就能够让癌细胞自我毁灭，达到抗癌的作用。
一项开放标签1b期临床试验的数据为Venclexta的突破性疗法认定提供了有力的依据。试验的目的在于评估Venclexta与LDAC联合使用，治疗不能进行加强化疗的AML初治老年患者的疗效。初步数据显示，该疗法对患者有持续的疗效，及可接受的安全性。
早前，Venclexta还获得FDA的批准可用于曾接受过治疗、且有17p基因缺失突变的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗。它是首个经FDA批准的针对BCL-2的治疗方法。这是一种针对癌症的新型疗法。
此外，Venclexta用于复发性难治性慢性淋巴细胞白血病及其它一些癌症的治疗还在开展相关试验中，我们也希望该药物能够为更多癌症患者提供新的有效的治疗方式。
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