甲状腺眼病（TED）被称为一种独特的疾病，它属于一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，而且活动性疾病窗口有限。它是由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。TED常常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（甲状腺机能亢进）患者身上，活动性TED持续长达3年，主要表现为眼后炎症和组织扩张。TED患者病情进展后可出现包括眼睛突出、斜视、复视等严重后果，甚至出现失明。
近日，一家开发创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司Horizon，向美国FDA提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。早前，teprotumumab就被FDA授予了治疗活动性TED的突破性药物资格、孤儿药资格和快速通道资格。
这是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病相关。活动性TED作为一种导致疼痛和威胁视力的疾病，目前未有FDA批准的治疗方案。此次BLA或许是个不错的机会。
一项确认性III期临床研究OPTIC（NCT03298867）给teprotumumab 的提交申请提供了有力的依据。顶线结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点，而安慰剂组仅为9.5%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。此外，该研究也达到了全部次要终点。
从OPTIC研究发现，teprotumumab治疗组的患者眼球突出发生了十分显著的减少，而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。如果teprotumumab获得上市批准，那么其将为临床医生提供第一种药物，用来减少眼球突出。
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