胱氨酸尿症是一种比较少见的遗传性疾病，该病会导致患者尿中胱氨酸水平升高，还会形成反复出现的胱氨酸肾结石。形成原因主要是因为亚硫酸盐氧化酶缺乏，造成体内黄嘌呤代谢成尿酸、亚硫酸转变成硫酸盐以及其它的代谢过程受阻。
Retrophin公司研发的一种新肠溶制剂Thiola EC（tiopronin）100mg和300mg片剂在近日获得美国FDA的批准，可用于治疗胱氨酸尿症。
早在1988年，Thiola 100mg片剂就获得了FDA批准其用于治疗胱氨酸尿症。医学家表示，Thiola作为胱氨酸尿症首选药物的效用已得到充分证实。在用药方面，Thiola在成人患者中的推荐初始剂量为每天800mg，在研究中，受试者的平均剂量约为1000mg（每天10片）。原先，Thiola 100mg片剂推荐用法为在饭前至少1小时或饭后2小时服用。如今，获批后的Thiola EC 100mg和300mg片剂患者可以与食物一起或不一起服用。
对于部分胱氨酸尿症患者而言，每日需要在饭前或饭后给药三次的药片负担是非常重的。如今出现了Thiola EC这个新疗法，无论患者是否食用食物都可以灵活给药，而且还可以让患者减少服用药片的数量，这对于极大提高患者的给药便利性和治疗依从性。
此次Thiola EC的获批可以说是标志着致力于帮助胱氨酸尿症患者控制复发性胱氨酸结石又迈出了一步。这一新配方为患者提供了在有或无食物的情况下使用Thiola EC的自由，这是相对于限制食物限制的原始配方的进步。
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