PTC Therapeutics公司研发的新药Emflaza（deflazacort）在近日被美国FDA扩大了其适用范围，可用于治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。此次扩大适应症的范围也让更多的儿童得到进一步的治疗。
杜氏肌营养不良症（DMD）多发于男性患者，这是一种罕见且极易致命的遗传病。该病的主要症状表现为患者的肌肉从童年时期起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，在20多岁时过早夭折。科学家们表示，该病主要是由于“抗肌萎缩蛋白”的缺失。这种蛋白对多种肌肉的结构稳定性起到了关键的作用。
Emflaza作为一种糖皮质激素的前体，目前已在全球多个国家被批准用于治疗DMD。该药的主要作用在于可起到抗炎症和免疫抑制的效果。
在早期的一项入组了196名男性儿童的临床试验中发现：在52周的试验结束时，研究人员们发现使用0.9 mg/kg剂量Emflaza的儿童，其肌肉力量较安慰剂对照组有着显着提高。不过1.2 mg/kg高剂量组却没有观察到这一现象。在另一项招募了29名患者，时长达104周的临床试验中，在肌肉强度等指标上，Emflaza相对安慰剂对照组也有着多个优势。
现在，Emflaza能够给更为年轻的DMD患者带来希望是我们很高兴看到的场面，目前DMD的标准治疗是一经诊断就使用Emflaza。同时，我们希望患者们在依旧有不少肌肉量的时就能够及早的接受治疗，这样能为患者带来最大的收益。
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