Luspatercept是新基（Celgene）与Acceleron制药公司联合出品的实验性红细胞成熟剂，该药物在近日被美国FDA受理治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该药可用于治疗：骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）且需要输注红细胞（RBC）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS）相关贫血成人患者；以及需定期输注红细胞的β地中海贫血相关贫血成人患者。
这种首创的红细胞成熟剂（EMA），能够调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
基于2项III期临床研究的数据luspatercept获得了监管申请，其中一项研究BELIEVE入组了输血依赖性β地中海贫血患者，另一项研究MEDALIST在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。这2项研究的数据已在2018年美国血液学会（ASH）年会上公布。
目前，新基与Acceleron制药公司正在评估luspatercept治疗ESA初治、低危MDS患者（III期COMMANDS研究）和非输血性β地中海贫血（II期BEYOND研究）以及骨髓纤维化的潜力。
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