一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司Espero BioPharma研发出了一款新型抗凝血剂tecarfarin，该药在近日被美国FDA授予了预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。孤儿药资格强调了tecarfarin作为治疗ESRD和AFib患者的一种潜在新疗法的重要性，这些患者的医疗需求一直未得到满足。
终末期肾脏病(ESRD)的发病率为十万分之一，该病指各种慢性肾脏疾病的终末阶段,她与尿毒症有些类似，但在诊断上有所差异。一般认为当小球滤过率降至15ml/(min.1.73m2)以下时即可诊断。终末期肾脏病阶段通常情况下是说处于5期的慢性肾脏病。早期ESRD患者一般无明显不适，但随着肾功能的进行性下降，毒素在体内进一步蓄积，可引起尿毒症的各种症状，如恶心、呕吐、胃纳差、皮肤瘙痒、口氨臭味、水肿等，还可能出现贫血等其他并发症。
心房颤动（AFib）是心房或心脏上腔室中的一种不规则心跳。不规则的心跳，导致血液汇集然后在心房内凝结，特别是在左心耳中，它是心脏左上腔室的解剖结构的一部分。如果在左心房内形成的凝块在血液内迁移并到达大脑，即使在没有明显AFib症状的人中也可能发生由动脉阻塞引起的中风。而且AFib患者卒中风险增加，这可能是毁灭性的。治疗AFib的主要方向是使血液不太可能形成血栓，从而降低卒中风险。
tecarfarin是一种每日一次的口服抗凝剂，它同时是一种已进入III期临床阶段的维生素K拮抗剂。该药的设计采用了一种逆代谢药物设计过程，靶向一种不同于最常用抗凝剂的代谢通路。这使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高疗效的同时潜在地消除特定的副作用。
通常情况下，抗血栓治疗会被推荐用来降低AFib患者的这种风险，不过同时患有ESRD和AFib的患者目前还没有批准的治疗方法。尤其已批准的AFib疗法具有的代谢特征可能增加药物暴露，因此ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外，也因此这些患者的治疗充满了风险和挑战。
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