慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种原发于造血组织的恶性肿瘤，这种生长缓慢性的白血病的主要特征为血液和骨髓中出现大量的未成熟淋巴细胞。其肿瘤细胞为单克隆的B淋巴细胞，形态类似正常成熟的小淋巴细胞，蓄积于血液、骨髓及淋巴组织中。在美国，CLL约占新诊白血病病例的三分之一，而每年新诊断的CLL病例会超过20000例。
靶向抗癌药Venclexta（venetoclax）是艾伯维（AbbVie）公司研发的一款新药，该药在近日被美国FDA授予了突破性药物资格（BTD），其联合Gazyva（obinutuzumab）用于未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。此次被授予BTD也是Venclexta在美国FDA方面获得的第5个BTD。
Venclexta作为一种选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）口服抑制剂，它的作用机制是BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
一项III期临床研究CLL14的积极结果为此次BTD授予提供了依据，该研究是在CLL患者群体中所开展，主要目的是为了评估Venclexta+Gazyva组合方案相对于标准护理方案Gazyva+苯丁酸氮芥（chlorambucil）组合方案一线治疗既往未接受治疗并且存在合并症的CLL患者的疗效和安全性。入组的445例患者均是先前均未治疗，他们需要接受12个月的固定时间治疗。
研究的结果显示，与Gazyva+苯丁酸氮芥组合方案相比，Venclexta+Gazyva组合方案使PFS显著延长。而且在初步的分析中得到该研究中Venclexta+Gazyva组合方案的安全概况与每种药物单独使用时的安全概况相一致。
在此之前，Venclexta在美国就被授予了4次突破性药物资格。2016年4月，该药首次获FDA加速批准，作为一种单药疗法用存在17p删除突变且既往已接受至少一种疗法的CLL患者；2018年6月，又获FDA批准其联合Rituxan（美罗华）用于治疗存在或不存在17p删除突变且既往已接受至少一种疗法治疗的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者；2018年11月，FDA加速批准venetoclax联合一种低甲基化剂（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他滨[decitabine，DAC]）或低剂量阿糖胞苷（LD-AC），一线治疗新诊断的2类急性髓性白血病（AML）成人患者。
截至目前，这款由艾伯维与罗氏合作开发的药物已获全球50多个国家批准。该药的用途或许远不如此，目前，两公司正在开展一个大型临床项目，调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、AML、霍奇金淋巴瘤（NHL）、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）和多发性骨髓瘤（MM）等。
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