骨髓纤维化（MF）一种BCR-ABL阴性骨髓增殖性肿瘤，它是由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，主要的病症表现为贫血、脾肿大、衰弱的体质症状、以及生存期缩短，该病多见于老年人群。
Fedratinib是新基（Celgene）生物制药公司研发的一款新药，该药近日被美国FDA受理了新药申请（NDA），且还授予了优先审查资格，这种高度选择性的JAK2抑制剂，可用于治疗一种严重的骨髓疾病--骨髓纤维化，这是一种会破坏人体正常的血细胞生成的疾病。
口服激酶抑制剂fedratinib在之前就被FDA授予用于治疗继发性和原发性骨髓纤维化的孤儿药资格。该抑制剂对野生型和突变激活的Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）具有活性。它作为一种JAK2选择性抑制剂，与家族成员JAK1、JAK3和TYK2相比，对JAK2则有更高的抑制作用。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤（MPN）有关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。
在表达突变激活JAK2或FLT3的细胞模型中，fedratinib可降低信号转导子和转录激活子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，诱导凋亡细胞死亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病小鼠模型中，fedratinib阻断了STAT3/5的磷酸化，提高了存活率，改善了疾病相关症状，包括白细胞减少、红细胞比容、脾肿大和纤维化。
fedratinib之所以能被FDA受理了新药申请是基于一项III期临床研究JAKARTA和II期临床研究JAKARTA2的数据。其中，JAKARTA研究是在原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展；JAKARTA2则是在既往已接受ruxolitinib治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展。
此次被FDA受理并授予了优先审查资格，fedratinib代表着骨髓纤维化群体将出现一个潜在的新治疗方案。截止目前，骨髓纤维化治疗领域仍然存在着未满足的医疗需求，因此我们也希望该药物能在骨髓纤维化的治疗中将发挥重要作用。
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