囊性纤维化药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)是ertex制药公司（Vertex Pharmaceuticals Incorporated）研发而制，近日，欧盟委员会批准其标签变更，许可该药物用于治疗 2-5 岁的儿童。此次标签变更可以让这款药物用于最常见形式的囊性纤维化，即用于遗传有两种拷贝有缺陷 F508del 突变的个体患者。这使得 Orkambi 成为欧洲首个可以用于治疗这种儿童的药物，患有这种囊性纤维化的儿童在欧盟大约有1500人。
Orkambi在去年8月已经美国FDA批准用于治疗2到5岁拥有两个F508del-CFTR突变拷贝的囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患儿，使得该药成为首个获批治疗该人群中CF基础病因的药物。
患了囊性纤维化这种疾病的人平均死亡年龄在25岁左右，这种缩短寿命的病急需要一款药物帮助患者延长寿命。在更年幼儿童中进行的新试验主要目的是通过汗液中氯化物含量的变化来检测该药物的安全性和有效性，但这些变化与肺功能的变化无关，这是欧洲 HTA 组织希望看到的临床重要数据。
这个由Lumacaftor和Ivacaftor组成的复方药物，获得欧盟委员会的批准后，为所有囊性纤维化患者提供一种新的治疗方式。希望这类患者通过及早治疗，有可能改变患病程，从而有改善预后的机会。
欧盟批准是基于一项3期临床试验的数据，60名受试者均为2-5岁的患者，Orkambi在为期24周的试验中有很好的耐受性。该药物的安全性也与在6岁及6岁以上患者中相一致。
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