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新药Revcovi可治疗儿童成人ADA-SCID患者

        2019-01-31 17:37              


    腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷症(ADA-SCID)是一种超罕见且极具破坏性的遗传性疾病,这种由ADA酶缺乏引起的疾病如果不及时治疗将会致命。ADA-SCID回严重损害人体的免疫系统,使其无法抵抗日常的细菌、病毒和真菌感染,所以这类患者必须生活在精心控制的无菌“泡泡屋”中,因此它又被称为“泡泡男孩病”。该病对于婴幼儿影响极大,通常会在婴儿出生后头几个月内被诊断出。而未确诊的ADA-SCID婴儿通常会在2岁前死于感染。
 
 
    Revcovi(elapegademase-lvlr)注射液是由意大利Leadiant Biosciences生物制药公司研发的新药,该药通过了美国FDA的批准,用于腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童及成人患者的治疗。Revcovi是一种聚乙二醇化的重组腺苷脱氨酶(rADA)制剂,它作为一种基因工程重组药物,消除了从动物中提取酶的需求。
 
    在过去几十年里,酶替代疗法一直作为ADA-SCID患者的救命疗法,但该病的毒性代谢物积累会削弱儿童的免疫系统。当患者发生重度和复发性感染的风险大幅增加时,通常他们往往不能健康成长。Revcovi能够通过提供特异性和基因工程来源的重组ADA酶,从而降低患者发生潜在严重危及生命的感染以及致衰性并发症的风险。
 
    在两项多中心、开放标签临床研究的积极数据中证实了Revcovi的有效性结果。这些试验数据表明,Revcovi在ADA-SCID患者中增加了ADA活性,降低了ADA-SCID标志性的毒性代谢物浓度,并提高了淋巴细胞总数。
 

(责任编辑:admin)



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