Tibsovo（ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。
AML是一种比较棘手的病症，它作为一种血液和骨髓恶性肿瘤，病情发展十分迅速，成人群体中它是最常见类型的急性白血病，甚至占到了全部急性白血病病例的80%。而且十分不幸的是，大多数AML患者病情最终会复发，甚至是R/R AML患者预后很差，5年生存率约为27%。
Tibsovo能够获得FDA的批准，对于携带IDH1突变的大约6-10%的AML患者群体而言，是一个令人难以置信的、激动人心的里程碑，这类患者一直在殷切期待着作用机制与传统化疗存在根本性不同的新治疗方案。
Ivosidenib的疗效在一项开放标签，单组，多中心临床试验(AG120-C-001研究，NCT02074839)中得到了证实。这项试验入组了174名患有IDH1突变的复发或难治性AML患者，他们被指定接受500 mg每日剂量，直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。
Tibsovo治疗结果显示：（1）CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；（2）CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月）；（3）达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；（4）基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；（5）基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；（6）174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。
Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。Tibsovo不仅在AML领域有所疗效，该药对于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤也可能有所潜力，未来值得期待。
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